辉瑞有望今年在人体上开始进行一项一种小分子药片的试验,这款药物旨在以PCSK9蛋白质为靶点,而PCSK9蛋白质可以使“坏” LDL胆固醇保留在血流中,Dolsten在旧金山摩根大通医疗会议期间的一次采访中称。他表示,该PCSK9试验药片的动物试验已证明其可以对胆固醇有“相当大的降低”。
辉瑞试验药物Bococizumab的试验已显示可以使胆固醇降低大约60%,这款药物是一种大分子抗体,通过注射给药,每两周注射一次。
Dolsten预测辉瑞PCSK9试验疫苗会于2016年进行人体试验,这款疫苗旨在诱导人体产生其自己的PCSK9抗体。“想像去医生那打一针就可降低胆固醇,”他表示道,指出如果获得成功,那这款疫苗可能最终每年注射一次。
安进及合作伙伴再生元制药与赛诺菲也在开发以PCSK9为靶点的抗体药物。华尔街分析师预测,这三款药物每一款都可能达到大约20亿美元的年销售额。当前的这组PCSK9抑制剂是单克隆抗体,是活体细胞内产生的蛋白质,它们需要通过注射给药。这类药物的作用机制不同于他汀类药物,后者是抑制肝脏对LDL胆固醇的产生。
这类注射剂药物正被开发用来治疗不能耐受他汀类药物的患者,或胆固醇不能用其它药物进行控制的患者。Dolsten称PCSK9药物可能最终用于中至高水平胆固醇的患者,而抗体可能用于胆固醇在使用他汀类药物后仍很高的患者。