美国FDA批准艾伯维Duopa经胃给药用于晚期帕金森病患者症状波动治疗。Duopa(卡比多巴/左旋多巴)在给药时需要通过患者胃由一个导管经泵直接将药物输送到小肠,给药时间需要16个小时。
在晚期帕金森病中,这样的一种治疗方式有时是必要的,处于这一阶段的患者可能会经历移动性不佳及呕吐不受控制的失能期,会影响口服药物的疗效。这款药物因其获批适应症的罕见性而被推荐作为一款孤儿药。
艾伯给研发副总裁兼首席科学官Severino表示:“FDA对Duopa的批准是艾伯维研发线的另一个重要里程碑。这一进展对晚期帕金森病患者及他们的护理人员来说是非常重要的,因为它提供了一种有助于管理症状波动的新治疗选择。”
Duopa提供给患者的活性成分与口服使用的卡比多巴和左旋多巴相同,但这款药物旨在通过胃直接进入小肠。Duopa关键试验的主要研究者Olanow称:“晚期帕金森病患者存在未满足的治疗选择。随着这一疾病的进展,控制其波动性可能比较困难。“在临床试验中,Duopa显示可明显降低晚期帕金森病患者所经历的失能时间。”
临床试验期间出现的一些副作用包括引起或使抑郁症恶化、胰腺炎症和恶心,有些患者在突然停止用药后会经历发烧及意识模糊。
帕金森病仍是众多制公司关注的一个领域,今年初,谷歌支持的遗传学公司23andMe与罗氏子公司基因泰克达成一项研究协议,专注于生成3000名帕金森病患者的全基因组测序数据。