英国国家卫生保健优化研究所日前发布最终指南,建议将亚力兄制药Soliris (eculizumab)纳入NHS报销范畴,用于非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)治疗。这是依据NICE高度专业化技术项目产生的第一个指南。NICE行政长官Dillon评论称,“从现有证据及来自临床医师及患者、家庭与看护者的证据看,很显然Soliris在aHUS管理中是一个重大突破。”
在回应之前的指南时,Dillon承认Soliris可能定价非常昂贵。NICE指出,基于每位患者第一年34.02万英磅(51.6776万美元)的估计治疗成本,这款治疗药物每年可能花费NHS大约5800万英磅(8800万美元),5年后这一数字要增长到8200万英磅(1.24亿美元)。
Dillon称,该指南“建议只有在达到重要条件的情况下对Soliris进行资助,”并补充称“与此同时,英格兰NHS及制药公司应考虑可能的机会来降低Soliris纳入NHS的成本。”
具体地讲,NICE建议这款药物的使用通过专家中心协调,呼吁建立监测系统记录确诊患有aHUS的人数及以Soliris治疗的患者人数,以及给药剂量与治疗持续时间。该机构还要求制定一个国家草案来详细说明开始或停止Soliris治疗的临床原因,此外,要求进行一项研究计划来弄清何时需要中止治疗或进行剂量调整。
英国肾脏研究的Davies评论这一消息称,“我们对NICE的决定感到高兴,”并补充称“尽管这款药物的花费比较高昂,但对患者来说它是一款改变人生的药物,将有助于显著改善患者的生命质量。”