百健艾迪正在朝着建立自己的血友病A和B基因治疗项目而努力，并且已采取下一步的重大措施。这家生物科技巨头及其最新任命的内部专家Danos已在执行与San Raffaele-Telethon基因治疗研究所(TIGET)达成的一项协议，开发他们认为有前景的、会成为血友病持久治疗的药物。
该协议涉及的资金不大，像这样的临床前协议也不会引起其它领域制药公司的过分关注，百健艾迪一直在细心地操作这些项目，它们可能会出现在下一波的基因治疗药物中。
治疗这种疾病的新药持续在上市，并能提供持久的治疗，但用于血友病的一款有效的基因治疗药物在插入一个矫正基因后，对患有这种潜在致命的出血疾病来说，这将标志着一个巨大的转变。随着大的玩家在这一领域投入巨资，正在进行的该早期项目将会非常迅速地进入临床开发阶段。
百健艾迪在血友病领域已经是一个大的玩家，并且在多发性硬化症领域广泛受到尊重，该公司正投入大约500万美元及两年的研究支持来启动这些项目。同时，该公司会利用TIGET专门针对肝细胞的慢病毒载体技术。
“这是下一代的基因治疗药物，”百健艾迪研发主管Williams在几周前举行的摩根大通会议上称。在今天的交易展望中，Williams强调该公司想得到合适的药物输送载体，并指出他们正致力于大的药物载荷。
过去两年，随着Bluebird bio（与塞尔基因合作）等开发商重返这一领域并注入活力，基因治疗药物的研发已经活跃起来，此前第一代基因治疗药物因出现致命的副作用而被搁置。百健艾迪要完成一些使命，因为血友病已成为新一波生物科技公司的主要目标。Spark Therapeutics正与辉瑞专注于血友病。其它玩家有Dimension Therapeutics和ReGenX BioSciences等。
他们都在为血友病的持久治愈而努力。“血友病患者通常需要终生治疗来控制危险的出血，但希望基因治疗药物某一天可以通过一次剂量而获得持久的治疗，”Danos在一份声明中表示。
