位于密歇根州安阿伯的生物技术公司Esperion Therapeutics终于解决了美国食品药物管理局对其降胆固醇新药物的挑战，该公司对这款潜在的重量级药物筹备了雄心勃勃的计划，此次扫清了开展后期临床试验的障碍。
该公司表示，FDA已经取消了对Esperion的部分临床限制，持续超过6个月。FDA此前曾表示对这种药物的毒性的担忧，但在审核了该公司在去年年底的临床前数据后，监管机构已经同意Esperion继续开展后续研发工作。
该公司CEO Mayleben表示，公司计划在今年末推进其口服降胆固醇药物ETC-1002进入3期阶段。Esperion公司计划在末期研究中招募约4000例患者，以确认该药物降低低密度胆固醇的效果，这标志着Esperion公司准备把下一代心脏药物发展成重磅炸弹的计划。
ETC-1002是一种小分子药物，已经在临床试验中成功地降低LDL水平（或“坏”胆固醇）。因此，包括安进，合作伙伴赛诺菲，和Regeneron公司也在等待这个重磅炸弹。但是，Mayleben在上个月的摩根大通医疗大会上表示，与那些似乎价格昂贵的抗体不同，Esperion公司的候选药物被定位为一个更便宜，更简单的解决方案。
就像这位CEO所见，对于无法使用他汀类药物或使用普通药物无法降低LDL水平的患者，公司的新药将是这数以百万计的患者一个理想的第二选择。这个抗体通过阻断蛋白PCSK9产生作用，最终将作为三线治疗选择，他表示，而 “相信患者会更喜欢口服药物胜过注射剂。”
当然前提是Esperion公司必须通过3期试验。由于去年年底该公司通过公开发行募集近1亿美元，它们有足够的现金单独完成研发，但Mayleben表示Esperion会期待与大型心血管临床试验经验的大型制药企业合作。
除了ETC-1002，Esperion公司只有一个公开的资产，是一个临床前阶段的代谢药物。这也反映出Mayleben所描述的把全部押在这个有前景的药物。Esperion公司实际上还是需要很多进步，他表示，但那是“如果是一匹黑马，一切不会那么困难。”
