圣地亚哥生物制药公司 Tocagen 成胶质细胞瘤的试验性基因治疗药物获得孤儿药资格。而上个月由 Toca 511 和 Toca FC 的联合用物刚刚赢得快速通道审评资格，这一资格将帮助该公司进一步推动这款药物的开发。
成胶质细胞瘤是最常见形式的脑癌，也最具有侵袭性，美国每年会有 1 万多例新病例。然而，一旦确诊，患者的 5 年生存期比率不会超过 5%。
Tocagen 首席执行官 Gruber 称：「患有这种灾难性疾病的患者对新的治疗选择有非常迫切的需求。我们认为，FDA 授予 Toca 511/Toca FC 孤儿药资格与快速通道审评资格将能够使我们更有效地推进我们的项目，我们希望这一项目最终能为医师与患者提供一种抗击这种脑癌的新治疗选择。」
该联合用药的两种组成成分旨在调控癌细胞将前药 5-FC 转变成 FDA 批准的抗癌药物 5-氟尿嘧啶（5-FU）而起作用，5-FU 能够杀死肿瘤细胞，此外还能显著增强免疫系统。Toca 511 是一种注射用的逆转录复制因子载体，其可将控制胞嘧啶脱氨酶的基因运送到肿瘤中。
随后跟进口服剂量的 Toca FC，这款药物在感染的癌细胞内可被转化成 5-FU，其能够杀死癌细胞，同时保护健康的宿主细胞。这款药物今年晚些时候将进入 2 期及 3 期试验，目前为止，中期结果显示有 13.8 个月的平均生存率，相比之下，历史基准大约为 7 个月。这一项目将会用到伴随诊断试剂，根据去年达成的一项协议，Tocagen 正就伴随诊断试剂与西门子医疗诊断公司进行合作。
