亚力兄制药宣布，欧盟委员会已批准 Kanuma（sebelipase alfa）在所有年龄的溶酶体酸脂酶缺乏（LAL-D）患者中用于长期的酶替代治疗（ERT）。
Kanuma 是一种新型 ERT，它是欧盟批准的首款用于 LAL-D 患者的治疗药物，LAL-D 是一种遗传性、进展性的极其罕见代谢性疾病，患有此病的患者会遭受多器官损伤及过早死亡。亚力兄制药预计于 10 月份在德国开始为患者提供这款药物，目前该公司正与主要欧盟国家的医保机构商谈报销程序。
「今天的批准对 LAL-D 患者来说是一个重要的里程碑，这种严重疾病可能对所有年龄的患者导致灾难性的后果，」 Kanuma 关键研究的研究者、医学博士、哲学博士 Valayannopoulos 称。
「在临床研究中，67% 的以 Kanuma 治疗的婴儿活过了 1 岁，但如果没有这种治疗，这些患者可能会面临几乎可以肯定的致命后果。在儿科及成年患者中，Kanuma 也显示能够降低肝损伤标志物及脂质积聚，脂质积聚可导致严重及危及生命的并发症。」
LAL-D 是一种遗传性、慢性及进展性的代谢疾病，患有该病的婴儿、儿童及成年人会遭受多种器官的损伤及过早死亡。这是一种极其罕见的疾病，这种病在每 100 万普通人群中的发病人数不会超过 20。
LAL-D 患者通常会经历危及生命疾病临床体征的发作，其类似于其它的肝脏疾病，许多患者在经历该疾病的一种严重后果之前可能是无症状的。LAL-D 由基因突变引起，这种基因突变会导致多种人体组织溶酶体中 LAL 酶活性降低或丧失，从而导致胆固醇酯和甘油三酯在肝脏、血管壁及其它组织内的长期积聚。
「我们非常高兴欧盟委员会批准 Kanuma 用于所有年龄的 LAL-D 患者，这可以让我们用这款首次获批用于这种极其罕见、严重及危及生命疾病的治疗药物来拯救欧洲的婴儿、儿童及成年患者，」 亚力兄制药首席执行官 Hallal 称。
「如果没有任何有效药物治疗，LAL-D 患者将面临灾难性的病状，包括肝衰竭及过早死亡。我们感谢研究者、患者及他们参与到临床试验的家人，这使得该药物的获批成为可能，我们现在正与整个欧洲的医保机构讨论报销程序，以确保 LAL-D 患者可以尽快获得 Kanuma 这样一款改变生命的治疗药物。」
Kanuma 是一种高度创新性的酶替代疗法（ERT），它旨在解决 LAL-D 的病因。Kanuma 的批准施用于所有 28 个欧盟成员国，以及爱尔兰、挪威及列支敦士登，这款药物是在加速审评程序下获得批准的。
在此之前，人用医药产品委员会（CHMP）对这款药物给予了积极的意见。此外，美国 FDA 授予 Kanuma 治疗 LAL 缺乏婴儿患者突破性治疗药物资格，FDA 还授予 Kanuma 的生物制剂许可申请优先审评资格。
