Alnylam 制药及 Medicines 公司正在开发的实验性降胆固醇药物完成了早期研究，数据显示器药物能够大幅削减有害低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平，其疗效能够持续。
该药物名为 ALN-PCSsc，这项研究包括 69 项实验，研究结果在 11 日奥兰多举行的美国心脏协会科学会议上公布，能够降低 LDL 超过 50%，并且这项正在进行的小型研究显示该药物没有明显的相关副作用报告。
「这些数据表明，该药物显著降低低密度脂蛋白的效果持续超过 180 天，」研究和首席医疗官 Alnylam 公司的负责人 Vaishnaw 表示。
如果获得批准，ALN-PCSsc 将与今年已经获得批准的生物制药注射剂进行竞争，包括安进的 Repatha，Regeneron 公司和赛诺菲的 Praluent，都属于一类被称为 PCSK9 抑制剂的新药。PCSK9 蛋白可以防止低密度脂蛋白从血液中被去除。
ALN-PCSsc 也是靶向 PCSK9 蛋白，但不同的在于其作用机制被称为 RNA 干扰或 RNAi。虽然 Repatha 和 Praluent 能够阻止 PCSK9 在血液中发挥作用，Alnylam 公司的药品可以预防 PCSK9 在肝脏中生成。300 mg，500 mg 和 800 mg 剂量可使 PCSK9 持续减少 80% 以上。在第六个月，其降低 LDL 的效果下降了 47%。
降低低密度脂蛋白与降低心脏发作和死亡有关。大量正在进行中的试验将确定 PCSK9 类新药物的效果与被广泛使用的他汀类药物，如立普妥等相似。
Alnylam 公司和 Medicines 公司预期该药物可以每年注射两次，并将之喻为流感疫苗，可以提高病人的依从性。
最近获得批准的药物预期每年花费 14000 美元，价格远远超过以往的降胆固醇药物，但以前的药物必须每隔一周注射一次。药品福利管理公司 Express Scripts 和 CVS 表示，将严格控制同意接受这类昂贵新药的患者数量。
Alnylam 公司认为其药物将有足够的优势，但这可能是一厢情愿的想法。Vaishnaw 称，「我们认为患者会倾向用我们的药物，因为他们确实需要时他们不介意多消费。」
该公司预计其药物 300 mg 剂量将从今年开始进入 2 期临床试验，涉及 400 至 500 名患者。并计划在 2017 年开展更大规模的试验，用于申请批准。
