AACR年会发布的一项研究结果表明，靶向药物联合对复发性尤文肉瘤（EWS）或促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT）可能有治疗效果，该研究结果同时发表于AACR所属期刊《临床癌症研究》（Clinical Cancer Research）。
“EWS是儿童、青少年和年轻成人的第二大骨骼恶性肿瘤，”主要研究者、美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Aung Naing博士说，“由于复发率相当高，该病应当有更多治疗选择。”
研究者对20例接受胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抑制剂西妥木单抗（cixutumumab）和哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂坦罗莫司（temsirolimus）的患者进行研究，其中17例为EWS和3例为DSRCT。
所有患者在入组研究之前曾接受反复治疗。研究中，患者被给予4周为1周期的西妥木单抗（6 mg/kg，静脉给药，每周1次）和坦罗莫司（25～37.5 mg，静脉给药，每周1次）治疗。
中位随访时间为8.9个月，研究者观察到7例患者疾病稳定时间超过5个月或安全/部分缓解。值得注意的是，1例先前对一种IGF-1R靶向抗体有明显反应的患者，在治疗耐药后换用另外一种IGF-1R抑制剂同时联合mTOR抑制剂后得到完全缓解，这就为mTOR抑制剂和IGF-1R抑制剂具有协同作用提供了有力证据。4例缓解者出现3级黏膜炎、骨髓抑制或高血糖，对症治疗后得到控制。
“该研究提供了早期证据，”Naing说，“有必要在更大规模EWS和DSRCT患者群体中进行进一步研究，并探索潜在的耐药机制。”
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