FDA对Vertex制药公司(VRTX)产品Kalydeco这一昂贵药物予以批准后的约6个月后，欧盟委员会也批准该药用于治疗某些遗传突变引起的囊性纤维化病患者。
该公司Kalydeco与另外一种治疗方法治疗囊性纤维化病的联合疗法备受关注，而由于其最初临时数据报告最终搞砸，并于5月份被责令进行数据修改，因此这项药物批准有助于对这一损失给予弥补。其后公布的新数据表明，治疗方法具有疗效，但其疗效没有像第一次公布数据中那样令人印象深刻。
Kalydeco是一个具有“划时代意义”的产品，它是首个针对于囊性纤维化病病因的药物，而不仅仅是对症治疗。FDA卷宗显示，该药的获批时间比预计提前了数月之多。然而，该治疗方法也非常昂贵，每年需花费29万4千美元。适用于该疗法的患者中约60%持有商业性保险，政府计划则将覆盖其余人群。Vertex公司的医疗费用共同支付计划将占共同保险或共付额中的8万8千美元。
尽管美国的潜在患者尚属少数，但分析人士预测，Kalydeco将带来超过5亿美元的销售额，而现在欧洲的销售额将更多。实际上，Vertex共进行了两项不同的联合用药测试，每项测试都针对Kalydeco与另一种试验药物配对进行。如果这些联合用药最终证明成功，那么其应用领域将扩展至90% 的CF患者。这也将会令Kalydeco成为最高销售额达40亿美元的重磅炸弹。
该公司仍不得不面对糟糕的临床数据所带来的冲击波。对最初结果进行修正后还不到2周时间，Sen. Charles Grassley向SEC发函，要求就对该公司官方是否在真实数据公布前进行了证券交易进行调查。
