Alexion 制药公司开发的一种用于治疗罕见遗传性骨科疾病的新药每年治疗费用超过 550000 美元，被英国医疗成本管理机构国家卫生医疗质量标准署（NICE）认为价格过于昂贵。这起事例进一步突出了罕见病药物价格过高的现象，这为医疗服务提供者造成了资金短缺的困境。
英国平均每年有 7 人被诊断为小儿低磷酸酯酶症，NICE 承认 Alexion 公司的 Strensiq 是有效的药物，但 NICE 在 2 日表示，如果假定每位患者平均体重 19.3 公斤，Alexion 公司提供的药物治疗费用高达每人每年 366912 英磅（合 552000 美元），NICE 并不认为了这样的高价有充分的理由。
而如果不进行治疗，低磷酸酯酶症会导致骨骼发育不良和慢性衰弱性疼痛，肌肉无力，一般会造成维生素 B6 缺乏症，以及肾和呼吸系统并发症。目前 NICE 的决定仍处于草案阶段，因此会留出一定时间进行协商。
