口腔溃疡是白塞氏综合征的特征性症状之一，但是目前的传统治疗药物对这种口腔溃疡治疗效果不佳。因此，新的治疗药物亟待发掘。阿普斯特是一种口服的磷酸二酯酶-4抑制剂，它可参与几种炎症通路的调节。在Celgene公司的资助下，伊斯坦布尔大学Hatemi G博士等进行了阿普斯特治疗白塞氏综合征口腔溃疡的初步研究，结果发表在近期的NEJM上。
该研究是一项多中心安慰剂对照的2期临床试验，共纳入111名研究对象，这些研究对象均为有两个或多个口腔溃疡的白塞氏综合征患者。研究者将这些患者随机分组，实验组予每天2次30mg的阿普斯特治疗12周，对照组则予安慰剂治疗12周。
之后还进行了为期12周的延展期研究，在延展期中，安慰剂组改为给予阿普斯特治疗，并对安慰剂组患者应用阿普斯特治疗28天后的情况进行观察。
在整个试验过程中，参与的患者和医生均对研究设定不知情。研究的主要观察指标是12周时口腔溃疡的数目，次要指标是溃疡所致的疼痛程度（通过100mm视觉模拟量表进行评估，分数越高表示疼痛越严重），生殖器溃疡的数量、整体的疾病活动度及患者的生活质量。
结果显示，第12周时，阿普斯特组患者平均口腔溃疡数量明显比安慰剂组低。此外，从基线时间到第12周时为止，阿普斯特组患者口腔溃疡所致疼痛的平均缓解程度也较安慰剂组大。
在阿普斯特组中，恶心、呕吐及腹泻则较安慰剂组更常见：阿普斯特组55名患者共出现22次恶心、9次呕吐、12次腹泻；安慰剂组56名患者共出现10次恶心、1次呕吐和2次腹泻。该不良反应结果数据与此前阿普斯特治疗银屑病和银屑病关节炎的研究结果相似。本研究中有两名应用阿普斯特治疗的患者出现了严重不良反应。
研究者认为，阿普斯特对白塞氏综合征的主要症状口腔溃疡治疗有效。然而，由于纳入研究对象数量及研究持续时间等方面的问题，对于阿普斯特治疗白塞氏综合征口腔溃疡的长期疗效、对白塞氏综合征其他主要症状的作用、以及其不常见严重不良反应的发生率等尚不清楚，需进行更深入的研究。
