近日发布的美国立法草案可能使制药公司为产品新适应症赢得FDA批准变得更加容易。目前，有获批肺癌药物的公司如果打算上市销售该药物用于乳腺癌必须进行额外的临床研究。众议院能源及商务委员会医疗小组起草的一份法案将取消随机、对照临床试验的要求，这是评一款产品是否安全有效的黄金标准。
取而代之的是，制药公司可能提交观察性研究（试验中研究者不对试验设对照）、正在进行的监测研究及其它临床经验数据即可。“号召FDA使用这种数据是漂亮的革命，”FDA负责对外关系的前副局长Pitts称，他也是公共利益企业资助医学中心的共同奠基人。“过去，这种数据不被视为黄金标准。”
如果被纳入称作《21世纪治疗》的最终法案版本中，“那将真的让FDA对药物在真实世界中如何发挥作用有一个更广泛的观点，”他补充称。此外，FDA将被允许基于对临床数据摘要而非完整资料的审查批准新的适应症，这将潜在地加快批准的时间。
该法案还将要求FDA考虑使用真实世界经验而非随机试验来支持或满足上市后研究的要求。FDA经常基于预期反应临床受益的“代理”终点来批准药物。如果一款药物引起肿瘤缩小，那么它还可能有望推迟疾病的进展或延长生命。
但制药公司需要进行额外的试验来证实预测的受益真正得到实现。该法案将减少这类试验的要求。对制药公司来说，向保险公司及其它涉及报销的公司提供经济分析也变得更加简单。有高定价药物的公司可能要证明其药物与其它药物相比，从长远来看更加经济。前一版本的法案今年初进行了流转讨论。并行的法案正在参议院制订。
