据 5 月 30 日在美国临床肿瘤学会年会上发布的一项中期研究数据显示,强生开发的一款试验性生物技术药物可能会为已经没有治疗选择的多发性骨髓瘤患者带来希望。强生计划用这项 2 期研究来为其抗体药物 Daratumumab 治疗这一血液肿瘤寻求美国及欧洲的上市批准。这款药物获得了美国 FDA 突破性治疗药物资格,该资格可以帮助加快审评进程。
106 名患者中大约有 30% 的患者对 Daratumumab 产生响应,其中包括 3 例完全缓解,这意味着患者体内已检测不到癌症迹象。另有 10 名患者达到了非常好的部分缓解,定义为血液及尿中骨髓瘤蛋白出现了 90% 的下降,同时有 18 名患者有部分缓解,研究人员如是报告称。
「出现完全缓解可以证明这种基于免疫的治疗方法的力量,」该研究的主要研究者,来自亚特兰大埃默里大学的 Lonial 博士称。Lonial 在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会年会上发布了这一数据。
Daratumumab 直接以骨髓细胞为目标,它可以征募免疫系统的成分来攻击癌症。Lonial 表示,这是第一款不用与其它药物合用而证明对骨髓瘤有疗效的抗体药物。虽然平均总生存期结果尚未获得,但研究人员估计 65% 的患者一年后仍会存活。「这些人你本来会预测他们活不过 6 个月的,」 Lonial 表示。
试验中的患者之前平均经历过 5 种治疗。他们已对武田的硼替佐米、塞尔基因的来那度胺以及安进与塞尔基因的新药泊马度胺产生耐药或没有响应,硼替佐米与来那度胺是应用最为广泛的骨髓药物。治疗响应平均持续 7.4 个月,疾病进展的中值时间为 3.7 个月,研究人员报告称。
这款药物的全球权利由强生从丹麦制药商 Genmab 手中获得,该药物还在被测试与其它多发性骨髓瘤药物合并用药,以进一步改善患者的结局。
最常见的副作用是输液部位皮肤反应,通常出现在第一次或第二次给药时,这是该类药物比较常见的副作用。据估计,2015 年会有 2.685 万美国人被确诊患有多发性骨骼瘤。所有患者最终会对治疗产生耐药性。