Palbociclib 加氟维司群与氟维司群单药治疗相比，可使既往内分泌治疗之后疾病进展的激素受体 (HR) 阳性、人表皮生长因子受体 2(HER2) 阴性转移性乳腺癌女性的无进展生存期 (PFS) 得到改善。这一结果在 2015 年美国临床肿瘤学会年会上由英国伦敦皇家马斯登医院的 Turner 博士发布。
在 2 期 PALOMA-1 研究中，Palbociclib+来曲唑与来曲唑单药治疗相比明显改善了晚期雌激素受体 (ER) 阳性乳腺癌患者的 PFS。
目前的 3 期研究 (PALOMA-3) 包含了 521 名绝经后妇女，她们按 2:1 的比例随机分组，接受 Palbociclib+氟维司群或安慰剂+氟维司群治疗，Palbociclib 用药剂量为连续 3 周 125 mg/天，随后 1 周停药，氟维司群剂量为每 4 周 500 mg。绝经前或邻近绝经的女性还服用戈舍瑞林。研究的主要终点是研究者评价的 PFS。
在这些患者中，60% 的人有内脏疾病，79% 的人对既往内分泌治疗敏感。既往治疗包括 33% 患者晚期疾病的化疗。Palbociclib+氟维司群治疗组的中值 PFS 为 9.2 个月，相比之下，氟维司群单药治疗组为 3.8 个月。
Palbociclib+氟维司群治疗组的临床受益率（治疗 24 周或更长时间时完全缓解、部分缓解与疾病稳定的加合）为 34.0%，而氟维司群单药治疗组为 19.0%。合并用药治疗组最常见的不良事件是嗜中性粒细胞减少症，有 79% 的患者会经历这种不良事件，单药治疗组的发生率为 3%。两组中，发热性中性粒细胞减少症的发生率相同，均为 0.6%。
在 Palbociclib+氟维司群治疗组，虽然剂量降低与用药中断比较常见，但因不良事件而导致的用药中断几乎没有，这种情况两组类似 (合并治疗组为 2.6%，氟维司群单药治疗组为 1.7%)。使用合并用药治疗，疲劳、脱发及感染症状会小幅增长，但严重不良事件在两组类似。
「这些结果对这一人群是非常重要的，」马萨诸塞州波士顿的马萨诸塞综合医院的医学博士 Dizon 评论称。「内分泌治疗后疾病进展时，这代表了一种新的治疗选择标准。」
