6 月 11 日，诺华宣布美国 FDA 批准艾曲波帕用于对糖皮质激素、免疫球蛋白没有充分响应或进行了脾切除术的慢性免疫性血小板减少症 (ITP)6 岁及以上儿童患者治疗。艾曲波帕在 2008 年被 FDA 批准用于患有相同病症的成年患者。
ITP 每年影响十万分之五的儿童，这一疾病的特点是低血小板计数。多达 30% 的受影响儿童会经历 6 个月以上的持续疾病，他们被确诊为慢性 ITP。慢性 ITP 儿科患者随时会处于大出血风险当中。
「对标准治疗没有响应或有副作用的年轻慢性 ITP 患者，他们的治疗选择有限，此次批准艾曲波帕用于 6 岁及以年龄儿童是特别重要的，」威尔康乃尔医学院儿科教授 Bussel 称，她也是 PETIT 研究的主要研究者。
「在艾曲波帕研究中有一项研究是在儿科慢性 ITP 患者中进行的最大规模随机化试验，通过这些研究，我们发现艾曲波帕可以管理这种疾病并帮助这些年轻患者，艾曲波帕每天口服一次，它显示有良好的耐受性。」
艾曲波帕的批准基于两项双盲、安慰剂对照试验数据，其中包括在这一患者人群中进行的最大规模 3 期临床试验。以艾曲波帕治疗，可明显增加并维持一些儿科慢性 ITP 患者的血小板计数，一些伴随服用 ITP 药物的患者也能减少或中止这些药物的使用，其中主要是糖皮质激素。艾曲波帕仅用于那些血小板减少程度及临床症状增加出血风险的患者。
「今天艾曲波帕用于慢性 ITP 儿童的批准为患者及他们的家人带来的新的希望，慢性 ITP 是一种罕见并潜在严重的血液疾病，」诺华肿瘤总裁 Strigini 称。「所有患者都是重要的，但当我们能够帮助儿童时，我们感到非常的欣慰。这次的批准凸显了我们在良性血液疾病领域的专长及我们为罕见疾病提供治疗药物的承诺。
艾曲波帕是一种日服一次的口服促血小板生成素 (TPO) 受体激动剂，它通过诱导来自骨髓干细胞的巨核细胞的刺激与分化来增加血小板的产生。
