BioMarin 制药公司表示，该公司试验药物 BMN 111(vosoritide) 在一项中期研究中，能够改善最常见形式侏儒症儿童的生长状况。BioMarin 称，这款药物在软骨发育不全儿童中得到评价，而软骨发育不全是最常见形式的侏儒症。
该公司称每天接受这款注射剂药物最高剂量 15 μg/kg 治疗的 10 名患者与他们之前 6 个月按年计算的自然基线生长率相比，生长速度增加 50%。「如果能够保持，生长速度的增加可能让软骨发育不全儿童继续一种标准化的生长速度，」临床开发高级副总裁 Dummer 称。
该公司称，所有 26 个儿童的平均年龄为 7.8 岁，他们表明了一个有利的安全性。Vosoritide 已在美国与欧洲获得孤儿药资格。这一资格可以给开发商几项激励措施，包括在美国 7 年的市场独占权及在欧洲 10 年的市场独占权。
如果获得批准，这款药物的全球销售额可能会达到 7 亿美元，太阳信托的 Pancratov 在给顾客的一份报告中这样写道。软骨发育不全是一种遗传性疾病，它在 1.5 万-4 万名新生儿中大约会影响 1 名患者。
它是一种四肢短小形式的侏儒症。软骨发育不全成年男性的平均身高为 131 cm，女性患者的平均身高为 124 cm。BioMarin 的产品线线包括 5 款已获批治疗各种罕见疾病的治疗药物。
