BUSINESS WIRE 于 10 月 5 日报道，Leadiant 生物科学公司今天宣布，美国 FDA 批准该公司 Revcovi（elapegademase-lvlr）注射液。Revcovi 是一种新的酶替代疗法，用于治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿科及成人患者。
Leadiant 生物科学公司首席执行官 Minarich 称：「我们很欣慰 Revcovi 作为一个有效且安全的 ADA-SCID 治疗药物得到 FDA 及时认可，ADA-SCID 除了极其罕见之外，它还是最具灾难性的遗传病之一。我们向参加临床试验的病人、病人家属及支持他们的照看者致以最深的感谢。我们也感谢试验研究者、临床医生和研究人员的辛勤工作，将这种疗法带给有需要的病人。我们期待着为 ADA-SCID 病人继续共同努力。」
Revcovi 是由 Leadiant 生物科学公司开发的一种用于治疗 ADA-SCID 的聚乙醇化重组腺苷脱氨酶（rADA）。Revcovi 是一款重组技术产品，它消除了从动物身上获取酶的需要，其通过补充必要的腺苷脱氨酶（ADA）水平而发挥作用。
ADA-SCID 是一种极其罕见的遗传性疾病，它由 ADA 酶缺乏导致，如果不及时治疗，这种病是致命的。受 ADA-SCID 影响的患者其免疫系统受损，使病人不能抵抗细菌、病毒和真菌的感染。ADA-SCID 主要影响婴幼儿。这种疾病通常在出生后的最初几个月内被诊断出来。患有 ADA-SCID 的未确诊婴儿通常在两岁前因感染而死亡。美国的大多数州已经允许在新生儿中进行 SCID 筛查，这也导致了早期的 ADA 酶疗法，并改善了患者的结局。
加州大学旧金山分校儿科教授 Dorsey 博士说：「几十年来，医生、病人和他们的家人一直依赖酶替代疗法作为一种拯救生命的治疗方法，用以治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症，这种疾病的儿童患者，有毒代谢物在体内的积聚会削弱其免疫系统。患有 ADA-SCID 的人其严重及复发性感染的风险增加，而且患者往往无法成长。通过提供特定和直接的替代腺苷脱氨酶酶，Revcovi 可以降低患者潜在严重的、危及生命的感染风险，以及使人衰弱的并发症风险。」
这次的批准基于两项多中心、开放式临床试验的结果，试验表明 Revcovi 增加了 ADA 的活性，降低了 ADA-SCID 特征性有毒代谢物的浓度，改善了总体的淋巴细胞数量。免疫缺陷基金会总裁兼首席执行官 Boyle 评论道，「对于 ADA-SCID 患者及其家人，这是一个伟大的日子，因为 Revcovi 的批准为他们提供了一条前进的道路。我们很自豪将这种创新的酶替代疗法推向市场，帮助推动对 ADA-SCID 的科学理解。」
Leadiant 生物科学公司首席执行官 Brughera 博士称：「我们员工的能力和奉献帮助 ADA-SCID 病人群体取得这一重要成就。随着 FDA 批准 Revcovi，我们重申我们为满足罕见病群体的需求而提供优质、创新疗法的承诺。」
Leadiant 正与医生、支付方和政策制定者合作，以将 Revcovi 带给需要的患者。该公司提供了全面的治疗支持，从疾病教育，到报销指导，到为病人提供援助计划。该公司上市后承诺包括一项临床研究，该研究将记录 Revcovi 用药患者的健康状况信息。这一倡议将帮助 Leadiant 更好地了解和追踪 Revcovi 获批后的信息，并提供 Revcovi 关键的有效性和安全性信息，特别是在新诊断的患者中。
Leadiant 是一家以研究为基础的制药公司，该公司致力于将大量的科学及财力资源投入到新的及有效疗法的研究、开发与分销中，以解决罕见病患者的需求。该公司在北美市场销售有 5 种罕见病产品，并在酶替代疗法领域有 30 多年的工作经验。该公司致力于满足受 ADA-SCID 影响的患者、护理人员和病人家属的需求。FDA 授予了该药物的上市申请快速通道审评资格。Revcovi 也获得了孤儿药资格。
