耳聋的基因治疗正接近现实，近日发布的几项新的研究表明，修复错误 DNA 的技术可以改善遗传性听力丧失小鼠的响应。另外，诺华支持的一项临床试验正在进行中，该试验用来帮助因损伤或疾病原因而丧失听力的不同人群。
20 世纪 90 年代及 21 世纪早期的失误所导致的安全性恐慌使基因研究停滞，此后基因治疗经历了一个复兴期，最近从血液疾病到失明等疾病领域均发布了积极的临床结果。「在听觉领域我们虽然有点晚，但我认为我们现在正进入到这个领域，」 德国哥廷根大学医学中心的 Moser 称，他未参与这项新的研究。「对于听觉的基因治疗，这一个令人激动的时刻。」
当前一个主要的乐观因素是更好、更安全的病毒运载系统的开发，这种技术可以将矫正的基因输送到人体。在耳聋病例中，这涉及将一种携带基因的工程化病毒注射入内耳。
目前没有获得批准的改善病情的治疗药物用于令人致残的听力丧失，据世界卫生组织称，听力丧失大约影响了全球大约 3.6 亿或 5% 的人口。助听器可以放大声音，而人工电子耳蜗可以把声音转变成用以大脑解码的电信号，但这种器械不能完全替代自然的听力。
老年中人当中，大多数听力丧失由噪音诱发或与年龄相关，但在婴儿学习说话之前发生的耳聋中至少有一半的病例由 70 多种个体基因中的某种基因缺陷导致。在研究表明通过替代突变的基因能够改善内耳毛细胞的功能及在某种程度上能够恢复小鼠的听力之后，瑞士及美国的研究者正是希望这种方式能够帮助这些婴儿。
来自洛桑联邦理工学院和波士顿儿童医院的科学家在 Science Translational Medicine 杂志上报道了他们的工作，在小鼠受到噪音惊吓时，他们通过观察小鼠跳得高度来测试新生突变小鼠的听力。
这一团队专注于一种叫 TMC1 的基因，这种基因是人遗传性耳聋的一种常见因素，占到耳聋病例的 4%-8%。但其它形式的遗传性耳聋也可以采用相同的策略进行修复。波士顿儿童医院的 Holt 称，这种技术将需要进行调整，但他期望临床试验能在 5-10 年内启动。
诺华的工作进展更快，在一项早期试验中，首位患者去年 10 月得到治疗，该试验将在美国招募 45 名受试者，定于 2017 年获得试验结果。
诺华于 2010 年通过与 GenVec 的一项价值达 2.14 亿美元的交易获得这款产品，该产品能输送一种被称作 Atoh1 的基因，这种基因作为一种主要开关可以打开内耳毛细胞的生长开关，而毛细胞是听力的核心。诺华研发总监 Fishman 将其描绘为一种修复年龄相关缺陷的「备用」方法。
对于毛细胞因过度噪音、疾病或暴露于某些药物（包括抗生素）而受到损伤的成年人来说，这种治疗带来了希望。但对于那些在出生时两耳均有严重遗传性听力丧失的千分之一到千分之三的婴儿，它不会提供帮助。「耳聋的类型比较宽泛，需要不同的方法，」 Moser 称。
