Biogen 的试验性阿尔茨海默氏症药物 aducanumab 6 mg 剂量能够显著减少大脑内的β淀粉样蛋白斑块，但却未能显著减缓智力下降，潜在降低了对其他两种剂量在今年初的研究数据的热情。
6 mg 剂量的研究数据显示智力衰退有所减缓，这一结果公布在华盛顿 22 日举行的阿尔茨海默氏症协会国际会议（AAIC）上。
生物技术药物 aducanumab 在三月被人们誉为一个潜在的突破，在一项小型早期研究中，该药物用于治疗早期轻度阿尔茨海默氏症患者，根据该试验第 54 周的数据，该药物可能称为第一个显著延缓认知功能下降的老年痴呆症药物，并且降低了被认为可能破坏大脑功能的斑块。
令人惊喜的积极结果同样见于 3 mg/kg 和 10 mg/kg 剂量，并且较高剂量的效果更明显。1 mg/kg 剂量的结果并不比安慰剂好很多。
这一试验结果还重新印证了淀粉样蛋白斑块主要产生破坏性影响并引发此疾病的理论，这也是其他药物所使用的，如礼来的 solanezumab。
投资者和阿尔茨海默氏症协会曾希望 6 mg 剂量的 aducanumab 在 54 周的数据会很好地落在 3 mg 和 10 mg 的结果之间，这样就可以印证此前的研究结果。但在某一关键测量指标上，6 mg 剂量的结果是最差的。
Biogen 表示，相比总体试验的积极结果，小型 1 期临床试验的统计显著性不太重要，并称这些结果「绝对令人鼓舞」。
「我对试验结果很高兴，」Biogen 的临床开发医疗主任 Sevigny 提供了试验数据，他指出，「6 mg/kg 剂量对于其中一项指标来说相当不错（斑块减少），而另一项指标也有戏。」
除了减少斑块，该试验使用了两种指标来测试认知度：用 30 分制来测试大脑敏锐度，以及一个 18 分制的临床痴呆评定量表，测试智力衰退和大脑作用的能力丧失。
在第一项指标中，6 mg 剂量组患者分值低 1.96 个点，在数值上比安慰剂组和 1 mg 剂量组较好，但其他剂量组没有较之更为显著的减少。
第二项指标将在验证试验中使用，其中仅最高剂量达到统计显著性，但 6 mg 组的下降度大于 3 mg 和 10 mg 剂量组。
该药物的耐受性良好，Biogen 指出。
没有副作用症状
研究人员发现，在大脑出现液体积聚现象的发生率有类似的剂量依赖性，这被称为 ARIA-E（淀粉样蛋白相关异常水肿影像），与先前观察的一样。有阿尔茨海默氏症高风险基因型的患者，出现 ARIA-E 的发生率更高。
这一副作用是在治疗的早期阶段发生的，没有症状，并在 4 到 12 周内消失，Sevigny 称。
该试验涉及 166 例患者，每一剂量组大约只有 30 例。Biogen 已经为 3 期临床试验在 2700 例患者中进行筛选，因此可以确定 aducanumab 的真正价值。这些研究结果如果成功的话，将被用来申请药物的上市批准。
在全球阿尔茨海默氏症影响 1500 万人，预计到 2030 年，如果没有有效的治疗方法，这个数字将增长到 7500 万美元。任何有效的产品一定会成为世界上最赚钱的药品之一。
