瑞典 Orphan Biovitrum 与其合作伙伴百健发布了 B-YOND 研究的中期结果，结果支持 Alprolix（rFIXFc）用于严重血友病 B 治疗长达两年患者的长期安全性与有效性。在这项 3 期、开放式长期研究中，接受一到两预防治疗方案的受试者保持了较低的出血率。目前为止未有抑制物报道。
「B-YOND 代表了一款长效替代 FIX 产品最广泛的长期临床数据集。这些中期结果支持 Alprolix 用于儿科及成年与青少年患者的安全性及有效性资料，」 Sobi 首席执行官 Volck 称。
B-YOND 是一项正在进行的针对完成 3 期关键 B-LONG 或 Kids B-LONG 研究患者的扩展研究。该研究的主要终点是抑制物生成。从 B-LONG 或 Kids-B-LONG 开始，直到 B-YOND 中期数据分析，成年与青少年患者使用 Alprolix 的累积平均时间为 171.6 周，12 岁以下儿童用药的平均累积时间为 95.3 周。
接受 Alprolix 治疗的研究受试者继续经历较低的出血率
Alprolix 是第一款在血友病 B 成年及儿童体内循环时间延长的重组、凝血因子治疗药物，其已在美国、加拿大、澳大利亚及日本获得批准。Alprolix 在欧洲的上市申请于今年 6 月份被提交到欧洲药品管理局。
据 B-YOND 研究的中期分析，每一周到两周注射一次，采取预防性治疗的成年人及青少年保持未发生出血事件。这些受试者采取每周预防治疗，其总体平均年出血率 (ABR) 为 2.28，个性化预防治疗的平均年出血率为 2.25，改良预防治疗（最佳预防性治疗不可能实现时的个性化给药）的平均年出血率为 2.42。相比之下，接受按需治疗（当出血事件发生时所进行的治疗）的患者其平均 ABR 为 11.27。
每周接受预防治疗的 6 岁以下儿童其平均总体年出血率为 0。对于 6-12 岁的儿童，接受每周、个性化及改良预防方案患的者，其平均总体年出血率分别为 2.65, 2.37 和 3.13。在每一年龄组，之前接受预防治疗受试者的中值平均每周给药剂量与每周预防治疗及个性化治疗组的患者相似。
「在这项长期研究期间，接受预防性治疗的研究受试者继续经历较低的出血率。B-YOND 研究在帮助我们理解这种治疗的长期临床资料及治疗价值方面有很重要的作用，」 英国巴兹和伦敦止血和血栓形成教授 Pasi 称。
据世界血友病联合会称，全球大约有 2.85 万人确诊患有血友病 B。血友病 B 由 IX 活性大幅降低或失去活性引起，因子 IX 是正常血液凝固所需要的。血友病患者要经历会导致疼痛的出血发作、不可逆转的关节损伤及危及生命的出血。因子 IX 的预防性注射可临时替代控制凝血与阻止新的出血发作所需要的凝血因子。
