FDA 批准基因泰克 emicizumab-kxwh 用于血友病 A 患者

2018-10-09 14:55 来源:丁香园 作者:付义成
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美国 FDA 官网 10 月 4 日消息,FDA 今天批准 emicizumab-kxwh 注射液(HEMLIBRA ,基因泰克)用于血友病 A(先天性因子 VIII 缺乏)出血预防或减少其出血发作频次,适用于有或无因子 VIII 抑制物的成人和儿童(新生儿以上年龄)患者。

Hemlibra 在 2017 年首次获批用于携带 FVIII 抑制物的血友病 A 患者。这次的批准基于两项临床试验,即 HAVEN 3(NCT02847637)和 HAVEN 4(NCT03020160)。这次批准扩展该药物用于不携带 FVIII 抑制物的血友病 A 患者,并为有和没有 FVIII 抑制物的患者提供了新的剂量方案。

HAVEN 3 是一项随机、多中心、开放试验,有 89 名不携带 FVIII 抑制物的严重血友病 A 患者参与,他们既往接受过 FVIII 的按需治疗,这些患者被随机配给(2:2:1)每周一次 1.5 mg/kg Hemlibra 预防治疗(A 组),及每两周一次 3 mg/kg Hemlibra 预防治疗(B 组),或不配给预防治疗(C 组)。根据患者入组前 24 周的出血率(< 9 或 ≥ 9),患者被进行了分级。患者接受 Hemlibra 预防疗法至少 24 周时间。

HAVEN 3 的主要有效性终点是按年计算的出血率(ABR)。与 C 组相比,A 组 Hemlibra 预防疗法使 ABR 降低 96%。而 B 组与 C 组相比,Hemlibra 预防疗法使 ABR 降低 97%。HAVEN 3 达到了所有出血相关的次要终点(所有出血、治疗性自发性出血、治疗性关节出血和治疗目标关节出血)。

HAVEN 4 是一项单组、多中心、开放式试验,受试者为 48 名携带或不携带 FVIII 抑制物的血友病 A 成人及青少年患者,他们既往接受过 FVIII 或旁路药物的按需治疗或预防治疗。扩展队列的患者(n = 41)每 4 周接受一次 6 mg/kg 的 Hemlibra 预防治疗,至少 24 周时间。治疗出血的 ABR 为 2.4,中值 ABR 为 0.0。

该药物的处方信息包含一项警告,对于接受 Hemlibra 预防治疗的患者,致活凝血酶原复合物(aPCC)平均累积量超过 100 U/kg 的时间达到 24 小时或更长时间,报道有血栓性微血管病和血栓形成事件。如果管理 aPCC,应监测患者的血栓性微血管病和血栓形成事件。若发生血栓性微血管病或一种急性的血栓形成事件,aPCC 应予以中断,并暂停使用 Hemlibra。报告的最常见的不良反应(发生率为 10%)是注射部位反应、头痛和关节痛。

对于所有获得批准的预防给药方案,推荐的负荷剂量为头 4 周每周皮下注射的剂量为 3 mg/kg。除了已获批准的每周 1.5 mg/kg 剂量外,新的 Hemlibra 维持给药方案包括每 2 周皮下注射 3 mg/kg 和每 4 周皮下注射 6 mg/kg。

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编辑: 冯志华

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