欧盟委员会批准 Santhera 的首款药物 Raxone，用于 Leber 遗传性视神经病变（LHON）青少年及成年患者的视觉障碍治疗。这种罕见病症是一种遗传性的线粒体疾病，如果不进行治疗，它通常会使健康患者快速、深刻及永久性失明。
「我们的数据证明，Raxone 治疗可以阻止患者进一步的视力丧失，能够促进临床相关的视力恢复，」 Santhera 首席执行官 Meier 博士称。「对 Santhera 来说，此次 Raxone 作为一款有效的治疗药物在欧洲获批用于 LHON 及作为首款获批用于线粒体疾病是一个重要的里程碑，因为它标志着我们转变成一个有产品上市的制药公司。」
Raxone 是线粒体疾病治疗领域的一项重大突破
「Raxone 在线粒体疾病治疗领域代表了一项重大突破，它的批准为 LHON 患者获得治疗、实现有意义的视力改善铺平了道路，」 德国慕尼黑大学神经学教授 Klopstock 称，他也是线粒体疾病德国网络的协调者及一名 LHON 研究者。「LHON 是一种特别灾难性的疾病，因为遭受这种疾病的患者不健康，并通常比较年轻，他们在几个月内会迅速双眼失明。如果不进行治疗，多数患者仍会持续失明。」
Raxone 是一种口服药物，每天的用药剂量为 900 mg（每天三次，每次 2 片，随食物一起服用），用于青少年及成年 LHON 患者视觉障碍治疗。疗效数据基于 Santhera 的随机、安慰剂对照 RHODOS 试验及开放式扩大获取项目，这两项数据一起证明在 Raxone 治疗患者中视力丧失是可以缓解或逆转的。
