杨森已向欧洲药品管理局（EMA）提交了其 Daratumumab 的上市许可申请。Daratumumab 是一款试验性、抗人 CD38 单克隆抗体，用于复发性、难治性多发性骨髓瘤治疗。
多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血液肿瘤，它发生于骨髓，特点是恶性浆细胞过度增长与生存。蛋白酶体抑制剂（PIs）或免疫调节药物（IMiDs）难治性患者的预后很差，其平均总生存期大约为 9 个月。
Daratumumab 通过与 CD38 结合而发挥作用，CD38 是在多发性骨髓瘤表面发现的一种信号分子。在种情况下，Daratumumab 可诱发患者自身的免疫系统对癌细胞进行攻击，通过多种免疫介导及其它作用机制导致肿瘤细胞快速死亡。
Daratumumab 的治疗响应使杨森大受鼓舞
目前 Daratumumab 的上市申报资料尚未被 EMA 受理，该资料基于 2 期研究 MMY2002 (SIRIUS) 的数据、1/2 期 GEN501 单药治疗研究数据及 3 项支持性研究的数据。对于 MMY2002，主要疗效终点是总缓解率（ORR）。在以 16 mg/kg 剂量（n = 106）单药治疗的患者人群中，Daratumumab 达到了 29% 的 ORR，并且有可耐受的安全性。
MMY2002 的 ORR 结果与 1/2 期 GEN501 研究中的 ORR 数据相似，研究中安全性为主要终点。在这项研究中，Daratumumab 证明了可耐受的安全性，在以 16 mg/kg 剂量治疗的患者人群中达到了 36% 的 ORR，并随时间推移响应增强。平均无进展生存期为 5.6 个月，65% 的缓解患者在第 12 个月时仍有缓解。第 12 个月时的 OS 为 77%。
「十多年来，杨森一直专注于解决多发性骨髓瘤领域未满足的需求，多发性骨髓瘤治疗尽管取得重大进展，但其仍是一种不可治愈的癌症，」杨森负责欧洲、中东及非洲的公司主席 Griffiths 称。
「通过我们不断致力于新疗法及创新机制的研究，我们深受鼓舞地看到使用 Daratumumab 治疗的响应深度。对于预后较差并可能已用完了现有治疗选择的复发及难治性患者来说，这是特别有希望的。我们期望与 EMA 一起将 Daratumumab 带给多发骨髓瘤患者。」在这次向 EMA 提交上市申请资料之前，FDA 于 9 月初受理了 Daratumumab 的生物制剂许可申请的优先审评。
