Raptor 制药公司宣布,由于其试验性肝脏疾病药物在第二次中期试验研究中未能达到主要目标,该药物的开发计划停止。
该公司的股价在 9 月 14 日一天内下跌了 43%,当日跌至 6.83 美元超过两年最低点,因为这则消息,该公司的市值缩水三分之一,近 4.15 亿美元。
该药物 RP103 被用于测试治疗患非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的儿童,Raptor 制药公司与美国国立卫生研究院的一个下属机构签订了研究协议并获得资金支持。
NASH 病症特点是脂肪积聚在肝脏中,同时伴有炎症和损伤。在美国大约有 2-5% 的人患有 NASH,其中大多数是儿童,这种疾病是诱发肝脏疾病并导致死亡的主要原因之一,但目前没有可用的药物。
该公司第一个获得批准的产品是肾功能药物 Procysbi,该药物被用于治疗胱氨酸病,是一种罕见的遗传性肾脏疾病。
Raptor 正在进行一项大型研究测试 RP103 治疗亨廷顿氏病患者,另外也有一项中期研究,测试适应症为 Leigh 综合征。该制药公司表示,它计划继续测试 RP103 对遗传性疾病的效果。然而分析家们并不在意这些适应症的试验成功与否。
奥本海默分析师 Marai 评论称,他对该药物用于亨廷顿病的试验数据并不抱有期望,考恩公司的分析师 Baral 称,她对该药物在神经系统疾病的研究是否成功保持中性看法。
2010 年,该药物用于治疗罹患 NASH 儿童的第一项中期研究中达到了主要目标。这项早期的研究中测定了两个肝酶水平的降低情况,而最近的研究比较的是治疗前后疾病的严重程度。该公司表示,第二项研究中患者在治疗第 52 周未表现出肝功能的改善。
吉利德科学公司,Intercept 制药公司和法国 Genfit 公司等也在开发 NASH 药物。
位于加州诺瓦托的 Raptor 公司在纳斯达克上市,14 日当天有近 1170 万支股票易手,超过 25 天平均线的 10 倍,股价下跌 42% 至 7.03 美元。