4月30日，美国食品药品管理局（FDA）批准Procysbi（半胱胺重酒石酸氢盐）用于儿童和成人肾病型胱胺酸症治疗，此外Procysbi还因用于治疗罕见疾病而被授予孤儿药资格。
胱氨酸病是一种罕见的遗传性疾病，估计在美国有500人，全球约3000人正受此疾病的困扰。这种疾病如果在儿童早期不进行治疗会有致命危险，胱氨酸病能引起胱氨酸在人体每个细胞中的聚集。胱氨酸的蓄积会导致一些肾脏问题，使人体内太多的糖，蛋白质和盐通过尿液排出。胱氨酸病可能会导致身体发育迟缓，使身材矮小，骨骼脆弱并增长缓慢，使肾功能衰竭恶化。胱氨酸病有三种类型，其中最为严重是肾病型胱胺酸病，这种病能严重损坏人体的肾脏。
目前FDA批准用于治疗胱氨酸症的药物有Cystagon（半胱胺重酒石酸氢盐），是1994年批准的一种速释药片，还有Cystaran滴眼剂（半胱胺溶液型滴眼剂），去年被批准用于治疗角膜胱氨酸晶体堆积。
Procysbi是一种延迟释放的胶囊剂，用于6岁及以上患者。而Cystagon需昼夜不停地每6小时服用一次以控制胱氨酸的水平，Procysbi是一种长效制剂，每12小时使用一次。
FDA药品评价与研究中心肠胃科及先天缺陷产品部门副主任Andrew E. Mulberg医学博士说：“Procysbi是唯一一个被FDA批准用于治疗肾病型胱胺酸症的缓释制剂，其批准为患有这种罕见疾病的患者提供了一种重要的新治疗选择。”
支持Procysbi安全性和有效性的主要研究为43名患有肾病型胱胺酸症的成人及儿科患者参与的临床试验。试验中，患者在头三周时间内被随机配给Cystagon或Procysbi，然后再切换到其它药品治疗三周。血液检测结果显示Procysbi在控制胱胺酸水平上与Cystagon一样有效。
半胱胺药物治疗患者常见的副作用有恶心、口臭、腹痛、便秘、消化不良或反胃、头痛、嗜睡和头晕。其他少见但严重的副作用有胃或肠溃疡或出血、精神状态改变、癫痫、严重皮疹和过敏反应。
Procysbi由加利福尼亚州诺瓦托的Raptor制药公司上市销售。Cystagon由宾夕法尼亚州卡农斯堡的迈兰制药公司上市销售。Cystaran由马里兰州盖瑟斯堡的Sigma-Tau制药公司上市销售。
