塞尔基因宣布，CHMP 对阿扎胞苷注射剂一项扩展的适应症采纳了一项积极的意见，推荐该药物用于 65 岁及以上年龄不适合造血干细胞移植（HSCT）的急性髓性白血病（AML）患者治疗。
目前，该扩展的适应症覆盖了根据 WHO 分类成髓细胞>30% 的患者。之前的适应症覆盖原始细胞<30% 的 AML 患者。成髓细胞是骨髓中的白细胞，在 AML 中，它们的功能被破坏，导致许多非功能性白细胞，这可以潜在干扰人体控制感染的能力，导致贫血及出血。
对于多数患者，AML 通常与不良预后及生活质量恶化相关，特别是对于那些不能耐受治疗疗法如干细胞植移的患者。在欧洲，有超过 1.4 万人遭受 AML 的困扰，这些患者大多数将在 1 年内死亡。AML 进展迅速，如果不进行干细胞植移，通常会在数月内死亡。对于老年患者，40 多年来 AML 的总生存期一直未能改善，用于支持这一患者人群的治疗药物有明显的需求。
「虽然在治疗可经历集中的及潜在治愈疗法如干细胞植移的年轻、更合适 AML 患者中取得一定进展，但对老年及更虚弱患者的治疗仍有明显的需求，」法国巴黎 AP-HP 圣路易大学医院血液疾病科（白血病单元）、医学博士 Dombret 称。「阿扎胞苷已证明了 10.4 个月的平均总生存期，这些结果表明，如果获得批准，阿扎胞苷可能为目前选择有限的患者提供一种宝贵的治疗选择。」
在一项研究中，与接受常规治疗的患者相比，阿扎胞苷治疗患者的平均总生存期更长
CHMP 的决定基于 AML-001 的数据，这是一项全球、多中心、随机、开放关键研究，受试者为至少 65 岁骨髓原始细胞>30% 的新诊断或继发 AML 患者。阿扎胞苷加最佳支持治疗与常规治疗方案相比较。
接受阿扎胞苷治疗患者的平均总生存期（该研究的主要终点）为 10.4 个月，相比之下，接受常规治疗方案的患者其平均总生存期为 6.5 个月。阿扎胞苷与常规治疗方案的一年期生存率分别为 46.5% 和 34.2%。
除了向欧盟委员会推荐批准阿扎胞苷的这一新适应症之外，CHMP 还指出，这种新的治疗适应症与现有治疗相比，其带来了显著的临床受益，如果欧盟委员会完全采纳 CHMP 的决定，那么阿扎胞苷的所有适应症将在整个欧洲经济区获得额外一年的市场专营权。
