一款治疗白血病的药物尼罗替尼（Tasigna，诺华）在一项 1 期临床试验中能改善帕金森病及路易体痴呆症患者的认知、运动技能及非运动功能。乔治城大学医学中心的研究人员还报道称，这款药物能导致与疾病进展相关的毒性蛋白出现统计学上明显及令人鼓舞的变化。
医学博士、哲学博士 Moussa 是乔治城大学痴呆与帕金森病实验室的主任，他进行的初步研究发现尼罗替尼可以用于神经退行性疾病治疗。为进行这项临床研究，他与 Pagan 博士进行了合作，Pagan 博士是乔治敦大学医学中心的一名神经学副教授，他在乔治敦大学附属医院指导了这项运动障碍项目。
「据我所知，这项研究代表了第一次一款治疗药物似乎能够逆转患有这些神经退行性疾病患的认知及运动下降，这种逆转基于疾病的病期可以达到更大或更小的程度，」Pagan 博士称。「但在确定这款药物的真实影响之前，进行更大规模、更综合性的研究是至关重要的。
研究者报道称，尼罗替尼 6 个月的剂量探索研究中，所有完成临床的患者中（12 名患者中有 11 名患者完成试验），有 10 名患者报告显示出有意义的临床改善。患者在帕金森病相关脑脊液（CSF）生物标志物-共核蛋白、淀粉样蛋白β-40/42 及多巴胺方面也显示有积极的变化，总 Tau 和 p-Tau 有统计学上明显的变化。
「脑脊液中 Tau、p-Ta、共核蛋白、淀粉样蛋白β-40/42 的变化表明了大脑中毒性蛋白的清除，」Pagan 解释称。
尼罗替尼的使用与多巴胺水平增加相关
结果应当慎重解释，因为没有对照组进行对比。此外，尼罗替尼在研究中未与安慰剂或其它帕金森治疗药物进行对比。然而，研究人员报道称，在受试者使用尼罗替尼期间，多数患者的多巴胺产生增多，可使用于治疗帕金森病的左旋多巴及其它治疗多巴胺缺乏的药物的剂量降低或停用。停止尼罗替尼治疗似乎导致认知及运动功能降低，尽管恢复了左旋多巴的治疗。
这项研究的主要目标是测试安全性。研究人员表示，使用的尼罗替尼剂量远小于其治疗癌症的剂量，这款药物的耐受性良好，没有严重副作用。此外，研究人员发现，这款药物与多巴胺药物相比，渗透过血脑屏障的剂量更大。
但对多数患者来说，在认知、运动技能及非运动功能改善方面观察到的效果是最激动人心的结果，Pagan 表示。研究人员报道称，最后一位坐轮椅的患者能够行走，另有三名不能说话的患者也能开始会话。「处于疾病早期的研究受试者缓解的更好，确诊患有路易体痴呆症的患者同样如此，这种病通常被描述为帕金森病与阿尔茨海默病的组合，」Pagan 称。
