美国快捷药方（Express Script）新兴疗法资深临床顾问、药学博士 Aimee Tharaldson 最近在一次会议中指出：近期批准的及 2016 年即将被批准的价格昂贵的专科药，能够在很大程度上震荡药房福利管理行业。因为它们价格极其昂贵，在处方药市场上占据很大的比例，医疗保健管理部门应当留意这些得到批准的专科药。
Aimee Tharaldson 称了解什么药物即将走向市场及其对市场造成的潜在影响是很重要的。她指出今年被批准的以下 6 种专科药物值得医疗保健管理者注意。
1. 抗癌药物：Ibrance
2015 年 2 月 3 日，FDA 加速批准了辉瑞的 Ibance。Ibrance 是一种口服的细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6 抑制剂。Ibance 可以与 letrozole（来曲唑）联合使用作为内分泌治疗为基础的初始方案，用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体阴性的绝经期妇女乳腺癌患者。
2. 孤儿药：Orkambi
2015 年 7 月 2 日，FDA 批准 Vertex Pharmaceuticals 的 Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) 用于治疗年龄超过 12 岁的囊性纤维化患者，这些病人的囊性纤维化跨膜传导调节（CFTR）基因有两个拷贝的 F508del 突变。Orkambi 是由 lumacaftor 和 Ivacaftor 组成，其中 Lumacaftor 是 CFTR 修正者，可以帮助 CFTR 蛋白到达细胞表面。Ivacaftor 可以帮助 CFTR 蛋白通道打开的时间更久一些，以使盐分和水分更好的进出细胞。
3. PCSK9 抑制剂：Praluent
2015 年 7 月 24 日，FDA 批准了赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）的 PCSK9 抑制剂 Praluent，使 Praluent 成为美国市场中首个新一代 PCSK9 抑制剂类降脂药。Praluent 辅助饮食及最大耐受剂量的他汀类药物，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症及动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者。
4. 丙肝药物：Daklinza
2015 年 7 月 24 日，FDA 批准百时美施贵宝的 Daklinza 联合 Sovaldi 用于基因型 3 丙肝的治疗。Daklinza 是一种强效 NS5A 复制复合体抑制剂，此次得以获批标志着美国基因型 3 丙肝患者首次可以获得一个 12 周、每日一次的全口服鸡尾酒疗法；其推荐方案为服用一片 60 mg 的 Daklinza 连同一片 400 mg 的 Sovaldi，连续服用 12 周。
5. 丙肝药物：Technivie
2015 年 7 月 24 日，FDA 批准艾伯维（AbbVie）的 Technivie 联合 Ribavirin 治疗无肝硬化的基因型 4 慢性丙肝。此次批准使 Technivie 联合 RBV 疗法成为首个也是唯一一个用于基因型 4 丙肝的全口服、无干扰素、直接作用的鸡尾酒疗法，同时也标志着该基因型丙肝临床治疗的重大进步。Technivie 联合 RBV 治疗 12 周，将提供一种治愈率（SVR12）达 100% 的治疗选择。
6. PCSK9 抑制剂：Repatha
2015 年 7 月 27 日，FDA 批准安进（Amgen）的 Repatha 结合饮食及最大耐受量的他汀药物用于治疗需要额外降低 LDL 胆固醇的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、或临床上有动脉粥样硬化性心血管病，如心脏病发作或中风的患者。
Repatha 是一种以 PCSK9 的特定蛋白为靶点的抗体药物。其中 PCSK9 能够减少肝脏中某些受体的数量，而这些受体可将 LDL 胆固醇从血液中移除。通过阻断 PCSK9 的作用，可有更多的受体将 LDL 胆固醇从血液中清除，从而降低 LDL 胆固醇水平。
