英国国家卫生保健优化研究所(NICE)发布草案指南,未推荐安进 Repatha(evolocumab)作为一种选择用于高胆固醇(原发性高胆固醇血症-杂合子家族性及非家族性)及混合血脂异常的患者。
高胆固醇血症患者的心血管疾病风险会日益增加,因为长期升高的胆固醇水平会加速脂肪在动脉中的积聚(动脉粥样硬化)。动脉变窄最终可导致心绞痛、心脏病发作与中风。心血管疾病在英国是一种常见的死亡因素,2012 年这种病因的死亡占到大约 15 万人。
Repatha 是一种抗体,它以一种特定的叫 PCSK9 的蛋白为靶点。PCSK9 能够降低肝脏中可将胆固醇(也称坏胆固醇)移除血管的受体的数量。通过阻断 PCSK9 的工作能力,可以使更多的受体将 LDL 胆固醇清除出血液,因此降低 LDL 胆固醇水平。
没有临床试验能够衡量 Repatha 对心血管疾病事件的直接影响
NICE 项目主任 Boysen 称:「委员会认为,尽管 Evolocumab 在原发性高胆固醇血症患者中对降低 LDL 胆固醇水平是有效的,但一直没有临床试验来衡量该药物对心血管疾病事件的直接作用。他们认为使用 Evolocumab 降低 LDL 胆固醇是否能够减轻心绞痛、心脏病发作及中风的问题仍未得到回答。」
「委员会还认为该公司提交的分析存在几处局限性,这些局限性使得成本-效益结果的可靠性产生疑问。重要的是,委员会担心该公司采用了弗雷明汉风险方程来估算心血管疾病的风险,而不是采用 NICE 推荐及英国经过验证的 QRISK2 评价工具,弗雷明汉风险方程显示英国人群中心血管疾病风险被高估。委员会还担心该公司采用了一种不切实际的高因素来调整杂合子家族性高胆固醇血症患者的心血管疾病风险。」
「委员会认为成本-效益证据中不确定性的程度太高,不能使委员会对 Evolocumab 做出有根据的建议。」顾问们可以在 2015 年 12 月 8 日前对该初步指南进行评论,包括来自安进、医疗保健专业人员及公众人士。在征求意见期间收到的评论将在 2016 年 1 月 13 日的会议上被委员会充分考虑,该会议之后,下一个草案指南将予以发布。