Viking Therapeutics 向美国 FDA 提交了一项试验性新药申请，以在高胆固醇血症及脂肪肝患者中进行一项 VK2809 的 2 期研究。VK2809 是一种新型口服小分子甲状腺受体激动剂，它可以选择性占据肝组织及β受体亚型，这表明该药物在这类患者人群中有良好的治疗潜能。
在轻微高胆固醇血症患者中进行的一项 1b 期研究中，以高剂量 VK2809 治疗导致了以安慰剂调整的低密度脂蛋白降低，降幅超过 40%。患者的甘油三酸酯，以及致动脉粥样硬化蛋白脂蛋白 a 和载脂蛋白 B 也经历了显著降低。与其肝脏及受体选择性作用机制一致，在肝性脂肪变性动物模型中，VK2809 治疗证明能快速降低肝脏脂肪。
进一步的动物数据显示，VK2809 与他汀类药物合并使用有额外的降胆固醇活性。这些特性表明，与现有口服治疗选择相比，一种高度有差别的疗法或可用来治疗高胆固醇血症及脂肪肝患者。Viking 预计于 2015 年底启动这项 2 期临床试验。
VK2809 可能改善血脂水平，同时降低肝性脂肪变性
筹划中的这项 2 期研究将在大约 100 名 LDL 胆固醇升高及有脂肪肝的患者中评价 VK2809 的有效性、安全性及耐受性。患者将被随机配给日服一次的 VK2809 或安慰剂，治疗周期为 12 周。该试验的主要终点将在 12 周治疗后评价 VK2809 治疗与安慰剂相比对 LDL 胆固醇的影响。次要及探索性终点将评价肝脏中脂肪含量、甘油三酯及炎症生物标志物的变化。
「我们渴望在高胆固醇血症及脂肪肝患者中评价 VK2809 的治疗影响，」 Viking 首席执行官 Lian 博士称。「之前的人体试验数据表明，VK2809 治疗能够导致 LDL 胆固醇、甘油三酯及致粥样硬化蛋白明显下降。
此外，肝性脂肪变性动物模型证明治疗后肝脏脂肪含量有引人注目的降低。VK2809 的新型以肝脏为靶点的作用机制提供了一个独特的潜在改善血脂水平，同时降低肝性脂肪变性的机会，这可能为患者提供重要的治疗受益。」
