Baxalta 已向英国药品及保健品管理局（MHRA）提交一份临床试验申请（CTA），拟首次在人身上进行临床试验，用以评价 BAX 826 的安全性及有效性，这是一款试验性的半衰期延长的重组因子 VIII（rFVIII）药物，用于血友病 A 治疗。
「我们正在推进包括 BAX 826 及我们基因治疗项目在内的多种途径来评价用于血友病 A 患者的潜在新型治疗选择，既要提供疗效，同时也要减轻治疗负担，我们的目标是一周用药一次，乃至较低的注射频次，」 Baxalta 研发总监、首席科学官、医学博士 Orloff 称。
「我们努力扩大我们够延长半衰期能的治疗药物组合，进一步加强我们在血友病创新领域的领导地位，而这次临床试验申请的提交就代理了一个重大进展。」
BAX 826 基于 Advate 分子
BAX 826 的这项开放式、剂量探索研究拟招募 30 名患者。Baxalta 有望于 2016 年初开始在研究中治疗受试者。BAX 826 是一种新一代的基于全长 Advate[抗血病因子（重组体）] 分子的 rFVIII 治疗药物。
这款化合物通过具有知识产权的聚唾液酸（PSA）技术进行了改良，以延长其循环半衰期，该技术由 Baxalta 从 Xenetic Biosciences 许可获得。Baxalta 已与 Xenetic 达成合作伙伴关系，旨在开发新形式的唾液酸血液凝固因子，包括因子 VIII。
Xenetic 的聚唾液酸技术采用了生物高聚物 PSA 以延长循环的半衰期，改善治疗性蛋白、多肽类及小分子的药代动力学。临床前研究显示，与标准 rFVIII 相比，BAX 826 提供了一个延长的半衰期。
对于 BAX 826 项目，Baxalta 表示该公司旨在增强其日益增长的产品组合，以直接因子替代血友病治疗药物，这其中包括 Advate 及 Adynovate[抗血友病因子（重组体），聚乙二醇化]，后者最近在美国获得批准。此外，该公司继续以开发新进展，如基因疗法来推进血友病的治疗创新，基因疗法有可能转变血友病的治疗范式。
