赛诺菲（Sanofi）旗下健赞（Genzyme）公司，与Isis制药公司今天宣布，FDA已接受审查健赞公司提交的用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia ，HoFH）KYNAMRO（mipomersen sodium）的新药申请（New Drug Application，NDA），。健赞将支付Isis公司2500万美元FDA新药申请的阶段性付款。
健赞总裁兼CEO David Meeker称："向FDA提交KYNAMRO新药申请，标志着KYNAMRO项目开发中的重大成就，同时也反映了公司向心血管事件高风险患者推出新药所付出的努力。"我们希望继续推进美国及欧洲监管部门的审查工作，为需要的患者提供KYNAMRO。"
健赞公司在2012年3月向FDA提交了KYNAMRO的上市许可申请，用于纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia ，HoFH）患者的治疗。FDA对该申请进行标准审查，并根据处方药使用者费用法规定时期至2013年1月29日。在2011年7月，健赞向欧盟提交了KYNAMRO的上市许可申请，用于HoFH及杂合子FH（严重型HeFH）的治疗。
"我们相信，KYNAMRO能够使那些用现有药物无法有效控制其LDL-C水平的美国HoFH患者受益，"Isis 首席运营官兼首席财务官B.Lynne Parshall说道。“我们共同研发的Kynamro在监管机构新药审查中取得重大进展，该成就是显而易见的。我们很高兴为此次合作项目Kynamro的第一监管阶段付款。”
向FDA提交KYNAMRO资料是根据一项在HoFH患者群体中所开展的迄今最大规模的临床试验结果。在这项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验中，那些一直在进行最大耐受剂量降脂疗法（包括他汀类药物）的患者，接受KYNAMRO治疗后，所有动脉粥样硬化脂蛋白（包括LDL-C，ApoB，Lp(a)）水平都得到了显着的降低。有 3位患者（12%）由于不良反应退出了试验。与KYNAMRO的其他研究相似，常见的不良事件包括轻至中度的注射位点反应及流感样症状，以及肝脏转氨酶的升高。
如果该新药申请被批准，mipomersen将以KYNAMRO为商品名进行出售，该名称已提交至卫生当局。
