AB Science SA，一个从事蛋白激酶抑制剂研发及销售的公司，近期宣布了马赛替尼治疗进展性多发性硬化症第二阶段的试验结果。本篇文献是关于马赛替尼治疗进展性多发性硬化症的一个随机试验研究，可以从生物医学中心-神经病学杂志中免费获取。
第二阶段研究是概念证明试验，确定了口服马赛替尼对进展性多发性硬化症具有潜在的治疗效果。结果中新增了一些关于抗炎因子在控制进展性多发性硬化症中潜在作用的科学数据。基于这些良好的试验结果，第三阶段的试验已经启动。
Patrick Vermersch博士及来自法国6个研究中心的研究者，通过对30个患者的第二阶段试验结果研究得出结论：马赛替尼对肥大细胞具有靶向抑制作用，能够推迟多发性硬化症发病症状的产生。对于原发型多发性硬化症或复发型多发性硬化症目前并没有令人满意的治疗方法，因此大约60%的患者只能被判定为多发性硬化症。神经炎症因子被认为是多发性硬化症发病机制中的重要因素。肥大细胞是炎症发生中的关键组成成分，参与血脑屏障的调节。马赛替尼是酪氨酸激酶抑制剂，能够下调肥大细胞的功能，与目前所发现的治疗机制不同。多发性硬化功能综合（MSFC）诊断的主要临床指标有三个（即从患者症状的三个方面来判断：下肢的运动，上肢的运动，认知测试）。马赛替尼治疗组中32%患者产生反应，而安慰剂组为0%。反应从第三个月开始，或多或少维持到18个月。这些结果证明，每日给药马赛替尼对进展性多发性硬化症具有好的治疗效果，可以作为治疗疾病的新途径。
Vermersch教授评论说：“马赛替尼是一种选择性激酶抑制剂，在肥大细胞激活过程中起着重要作用，如免疫应答，脑内淋巴浸润，与多发性硬化相关的炎症反应。因此，马赛替尼不同于已上市的药物，是一种具有独特作用机制的口服治疗药。马赛替尼同安慰剂相比，可阻止多发性硬化症发病症状的产生，并具有耐受性。尽管本试验中患者数量太少，无法对疗效做出明确的结论，但是结果有显著的趋势，并将在第三阶段试验中做出证明。
AB Science科学协会主席Olivier Hermine教授及本文作者声明：“马赛替尼不同于那些现存的治疗多发性硬化症的药物。具有弱免疫抑制活性，诱导淋巴细胞浸润的减少，从而防止大脑损伤。马赛替尼选择性抑制肥大细胞的特性意味着他没有严重的毒性。例如，米托蒽醌的心血管毒性，有时用于治疗严重多发性硬化症，或已知的Tysabri 和Gilenya药，与感染风险的增加密切相关。
第三阶段试验是国际性，多中心，随机双盲，安慰剂作空白对照的试验，目的是评估马赛替尼治疗多发性硬化症的有效性及安全性。本试验将从全国60多个研究中心招募450名原发型或继发型多发性硬化症患者，随机按2:1的比例分为马赛替尼组和安慰剂组。在治疗96周后，将“症状100%得到改善的患者比率”作为主要评价指标，由MSFC进行评价。在48周时，由一个独立的数据监测委员会对选取的数据进行有效性及安全性分析，作为分析的主要标准，并在每个发病阶段均进行数据分析。
