MIS416治疗慢性进行性多发性硬化1/2期临床试验数据显示其安全且耐受性好

Innate 公司今天宣布，该公司关于MIS416治疗慢性进行性多发性硬化症（MS）的1/2期临床试验，期中分析结果阳性。这项开放式的、剂量递增/剂量确定试验显示，MIS416具有很好的耐受性，并找出了进一步研究中应使用的临床剂量。另外，在该试验的剂量确定阶段，对8~10名续发性进展型多发性硬化症患者使用MIS416治疗12周，结果显示他们在MS相关的症状和体征方面有了一定的改善。“初试数据显示，MIS416很安全，且耐受性好。且该试验中使用的MS相关的临床状态评估工具也显示该药物对参与研究的很多患者来说，具有一些阳性效应，”该研究的共同主要研究者、神经科学教授Tim Anderson博士说，“比如说，在短短的12周的临床试验期限内，50%的研究对象显示在EDSS评分上有一些改善。这些期中分析结果很鼓舞人心，让我们觉得值得考虑在续发性进展型多发性硬化症患者中开展一项临床随机对照试验。”

这项在新西兰进行的试验，旨在评估向慢性进展型多发性硬化症患者静脉注射给予MIS416这种药物的安全性、耐受性和药效动力学。在寻找剂量阶段，研究者们共纳入了19名原发性或续发性进行性MS患者，其中16名患者完成了本项试验。在接下来的剂量确认阶段里，研究者们对11名续发型进行性MS患者进行了为期11周的试验。

本研究的主要观察终点是安全性和耐受性，具体包括计算最大耐受剂量、推荐用于第二阶段每周注射MIS416的剂量、及该药物的药效动力学结果。次要观察终点旨在记录此为期12周的剂量确定阶段试验中，任何MS临床状态改变。这些改变是通过很多标准化的MS评估工具来进行的，包括MS功能组合（MSFC）、疲劳严重度量表（FSS）、简明健康状况调查表（SF-36）和扩展型残疾状态评分（EDSS）。Innate Immunotherapeutics公司期望在2012年末完成1/2期临床试验并发布最终结果。

“我们对到目前为止的本次试验，及在一小群按照协议在新西兰接受MIS416治疗的患者中 显示出的MIS416具有的作为续发型进行性MS治疗药物的潜能，感到非常高兴，”Innate Immunotherapeutics公司的首席执行官Simon Wilkinson说，“我们打算通过一项为期12月的2B期临床试验来对该药物改善临床状态的持续性进行评估，这一研究预计将在2013年开始招募病人。我们计划将这一研究放到澳大利亚来进行，以便利用该国众多的病人、优秀的主要研究着及澳大利亚政府提供的资金支持。”“这一围绕减轻症状的连续性研究，尤其是对于患有续发型进展性MS的患者来说，是一个非常值得兴奋的事，也是MS患者及其家庭及迈向正确方向的一个步骤，”新西兰多发性硬化症学会全国主任Gosie Gallagher说，“对MS患者进行的疾病治疗方法往往是使用免疫抑制类药物，且主要是针对那些复发缓解型的患者。

然而，这些治疗方法对续发型进展性MS患者来说用处很小，甚至根本没有用。这是将来的一个值得担心的地方，因为大约75%的复发缓解型的患者将会最终演变为续发型进展性MS。因此，我们欢迎并且鼓励对MIS416进行更多的研究，它在环节这种破坏性的慢性疾病的同时，也给那些续发型进展性MS患者以希望，因为他们将会有切实的对症治疗备选方案。”国家多发性硬化症协会首席研究员Timothy Coetzee博士说：“Fast Forward很高兴前来给Innate公司的这项旨在加速开发针对续发型进展性MS的有效治疗方法的试验提供帮助。”