Yeshiva大学爱因斯坦医学院的研究者们发现，异常的骨髓干细胞可促进骨髓增生异常综合征（MDS）。MDS是一种严重的血液疾病，常在老年人中发生，可进展为急性白血病。这一发现，将有可能带来针对MDS的靶向治疗及对MDS相关癌症的预防工作。这一研究于今天在线发表于Blood杂志上。
“有研究者怀疑MDS是一种‘干细胞疾病’，现在我们终于论证了这一点，”本研究的共同责任作者、爱因斯坦学院发育与分子生物学及医学副教授、Montefiore爱因斯坦癌症护理中心主治医生Amit Verma医学和理学学士说，“同样重要的是，我们发现即使是在进行MDS标准治疗后，异常干细胞仍在骨髓中持续存在。因此，即使患者病情正在缓解，但这些干细胞并未死亡，那这种疾病必然会再次复发。根据我们的研究结果，我们必须要清除掉这些异常干细胞以促进治愈率。”
MDS是一群多样化的不可治愈的疾病的总成，可对骨髓产生影响，并导致血细胞数量下降。虽然有些类型的MDS症状较轻，也较易控制，但大约有25%~30%的MDS会进展为恶性疾病，即急性髓细胞性白血病。根据国家骨髓捐赠计划的统计，每年在美国大约有10000到15000人被诊断患有MDS。
虽然MDS多发生在年龄大于60岁的人中，但此疾病可影响所有年龄的人，且男性受累多于女性。MDS的症状非常多，包括从贫血到感染、发热、出血等等。其治疗通常包括通过化疗以清除异常血细胞，外加支持疗法，如输血等。
在当前这项研究里，来自细胞生物学系的第一作者Britta Will博士及她的同事们，对患有不同种类MDS的16个患者及17个健康对照者的骨髓干细胞和祖细胞（如由干细胞形成的那些细胞）进行了分析。他们利用本研究的共同责任作者Ulrich Steidl博士（细胞生物学和医学助理教授、爱因斯坦癌症研究中心Diane和Arthur B. Belfer研究小组成员）开发出的新的细胞分选方法来对干细胞和祖细胞进行了分离。
通过基因组分析方法，研究者发现，与来自正常对照人群的细胞相比，MDS患者的干细胞及祖细胞中存在广泛的遗传学及表观遗传学改变。比起那些危险性较低的MDS患者，这些异常改变在那些可能会导致死亡的MDS患者中更加明显。
“我们的研究为MDS的有效治疗提供了一个新的思路，说明特异性的针对早期失调控的干细胞和祖细胞基因的治疗可能有效，”Steidl博士说，“另外，我们的发现可能会有助于在病情缓解期病人中对轻微的疾病残余进行检测，从而使为患者提供个性化治疗策略以彻底根除这种疾病提供可能。”
