一项由Brain Storm Cell Therapeutics所进行的关于肌萎缩侧索硬化患者的临床试验显示患者可耐受成人干细胞治疗，并且治疗是安全及不存在过多风险。此外，在一些患者中观察到了病情趋于稳定的表现。
以色列的Brain Storm研究机构正在研发治疗肌萎缩侧索硬化（也称为Lou Gehrig病）的NurOwn方案，ALS是一种影响脑和脊髓神经细胞的进展性神经退行性疾病。该研究执行机构——生物医学研究设计首席执行官Moshe Neuman指出：“虽然在临床试验早期就给出试验有效性的数据这一做法并不常见，但是我们无法忽视所观察到的很多患者的不同症状得到改善。一些患者的呼吸功能得到改善，另一些患者的肌力得到改善，还有的患者的言语功能得到改善。在每个患者的随访时间达到9个月时，即今年年底会发表最终的研究报告。”
Brain Storm的主席Chaim Lebovits指出：“前期研究的结果证实干细胞不仅有可能阻止退变的发生，甚至可能治愈ALS。下一阶段的试验会证实上述观点，这些结果也再次向我们证实这项治疗也能成功用于多发性硬化或帕金森病等症状没有那么严重的疾病。”
本研究中患者所接受的干细胞来源于他们的骨髓，并经过NurOwn干细胞技术的处理。
在Jerusalem's Hadassah 医学中心所进行的I/II期研究目的是为了评价BrainStorm's治疗的安全性和有效性。公司向以色列卫生部提交了暂时安全报告。
本研究主要实施者、Hadassah 神经科Dimitrios Karussis 指出：“这些重要的安全数据和耐受性数据可以让我们进行下一阶段的研究。虽然这只是一份临时的安全总结，我们不能忽视在单个患者中已经观察到了临床有效性的标志。在一名Rabbi Rafael Shmuelevitz的患者身上观察到了显著的症状改善。Shmuelevitz除了患有ALS外还患有另一种神经肌肉疾病——重症肌无力，与其他患者相比他所接受的治疗剂量更大。”在Rabbi寄给BrainStorm的一封信中这样写道：“治疗将我从深渊中拯救出来，我有再世为人的感觉。在治疗前我深受平衡障碍的困扰，必须要在两个人的帮助下才能步行。在接受干细胞治疗后的现在，我能自己持续行走，甚至不需要手杖的帮助也能保持稳定。我的声音也出现了显著的改善。”
BrainStorm正等待美国FDA批准其在Massachusetts医学院和Massachusetts老年医院进行ALS临床研究。Massachusetts 老年医院神经科主任Merit Cudkowicz指出：“下一步的研究是继续探索是否需要额外的治疗剂量以及II期安全性和有效性。”
据ALS协会指出每年美国有5600人确诊为ALS，英国物理学家Stephen Hawking也因该病而造成严重的残疾。FDA在去年批准了NurOwn单一药物的命名，通过提供经济支持促进治疗在罕见病中的研究。
