BioMarin 未能使 FDA 顾问委员会相信其杜氏肌营养不良症治疗药物 Kyndrisa 是安全或有效的。该顾问小组以 15 比 2 的投票结果认为，BioMarin 的三项 Kyndrisa（drisapersen）的试验未能提供足够的证据，证明该药物能够改善杜氏肌营养不良症儿童的行走能力。
顾问小组认为存在的主要问题是，两项 2 期试验中只有一项试验显示该药物能够改善 6 分钟行走测试，更大规模的 3 期试验虽然发现该药物有改善 6 分钟行走的趋势，但没有统计学意义。
此外，顾问委员会会议还强调对这款药物的安全性表示担忧，FDA 审评人员在一份报告中指出，该药物似乎对肾脏、皮肤及血管有副作用，而这些副作用在杜氏肌营养不良症等令人致残及致命的疾病情况下是令人担忧的。
杜氏肌营养不良症通常影响儿童时期的男性，其特点是严重的肌肉萎缩，大部分情况下能够导致死亡患者在 30 岁前死亡。Drisapersen 是一款抗转录治疗药物，其旨在删除肌营养不良蛋白的突变部分，在杜氏肌营养不良症中肌营养不良蛋白的表达受损，从而导致症状。
然而，FDA 审评人员不相信 Drisapersen 能够改善肌营养不良蛋白水平。BioMarin 的药物是三款调节肌营养不良蛋白的新药之一，这些药物代表了处理该疾病潜在缺陷的首次尝试，其旨在恢复肌营养不良蛋白的部分功能。
来自 Sarepta Therapeutics 的竞争治疗药物 Eteplirsen 定于明年 1 月份由顾问委员会进行投票，这款药物是一款与 Drisapersen 有相似外显因子跳跃作用机制的药物，Drisapersen 的受挫对该药物是一种阻碍还是一种机会仍有待观察。
Sarepta 正在寻求以更小的数据资料来批准 Eteplirsen，包括两项规模更小的 2 期试验，但根据一些分析，这两项试验显示出该药物更为一致的疗效，它似乎与副作用问题不沾边。
与此同时，PTC Therapeutics 的小分子药物 Translarna（ataluren）已在欧洲获得批准，这款药物在 FDA 的滚动许可申请也在审评中，其定于这个季度完成审评。然而，像 Drisapersen 一样，Translarna 在一项 3 期试验中未达到其试验目标，这项试验对其上市申请可能会造成影响。
Translarna 通过一种不同的作用机制而发挥作用，即过早停止密码子阅读，该药物适用于无义突变引起的杜氏肌营养不良症病例，这是一个不同于外显因子跳跃治疗的患者人群。在一份声明中，美国肌肉萎缩协会承认顾问委员会对这款药物的安全性及有效性提出了大量疑问。
该组织的首席医疗官及首席科学官 Cwik 称：「疾病改善治疗药物的可能性是我们社区迫切需要的，我们认为，符合杜氏肌营养不良症人群受益-风险框架的每一种选择都应该尽快现实可用性。」
「我们知道，FDA 在考虑 Drisapersen 时会尽职审查，FDA 及我们的支持者希望，如果发现该药物是安全有效的，它应该成为众多对抗杜氏肌营养不良症的获批药物中的首个药物。」BioMarin 于 2014 年 11 月以 8.4 亿美元收购荷兰的 Prosensa 公司，并获得 Drisapersen 的权利。
