PMLiVE 于 9 月 7 日报道，继杜氏肌营养不良（DMD）药物 Exondys 51 获批之后，Sarepta 正准备提交另一款 DMD 药物的上市申请，这款药物似乎有更好的疗效。在报道这款后续产品 Golodirsen 的 1/2 期试验阳性数据之后，该公司的股价应声上涨，数据表明这款外显因子跳跃药物达到了其主要目标，增加了功能性肌营养不良蛋白的水平，在杜氏肌营养不良中，肌营养不良蛋白发生了突变，导致肌肉萎缩症状特征。
这项在欧洲进行的试验其受试者为 25 名肌营养不良蛋白基因有缺失的男孩，他们以外显子 53 跳跃药物 Golodirsen 进行治疗，试验结果表明，肌营养不良蛋白水平从基线正常水平的 0.095% 增加到了正常水平的 1.019%，增加了 10 倍，这一结果优于外显子 51 靶向药物 Exondys 51（eteplirsen）所能达到的效果。但一些临床医生认为，要想使患者的肌营养不良蛋白水平恢复到 10%，可能需要有真正的临床获益。
虽然如此，Sarepta 希望可以基于这次的试验数据提交Golodirsen的有条件上市许可申请，同时该公司开展的一项 3 期研究定于 2019 年 2 月份完成，但 FDA 对于以过快的速度加快新药通过监管审评可能有所谨慎，因为 FDA 去年对 Exondys 51 的批准遭受到指责，这也是 FDA 批准的第一个 DMD 药物。
FDA 内部出现意见分歧，并导致一名审评人员辞职，由于 FDA 推翻其自己科学家的意见，使得 FDA 的审评程序成为公众关注的焦点，Exondys 51 每位患者每年 30 万美元的用药费用也增添了不少争议，人们预测这款药物今年的销售收入可以达到 1.3 亿美元，但 Sarepta 辩称其制定的价格是合理的，因为它开发这款 DMD 药物已花掉大约 10 亿美元。
Exondys 51 只能治疗大约 13% 的 DMD 患者，而 Golodirsen 和另一种正在研发的药物-靶向外显子 45 的 Casimersen 将能额外治疗 16% 的患者。Sarepta 称，它的目标是提供一款治疗所有 DMD 患者的药物。DMD 是世界上最常见的致命遗传疾病之一，全球每 3500-5000 名出生男性中就有大约 1 人受此疾病影响。
