2017 年 10 月 25 日，PTC Therapeutics 表示，其治疗杜氏肌营养不良症的试验药物 ataluren 没有通过美国食品和药物管理局的批准，FDA 指出需要额外的临床试验来证明药物的作用。PTC 公司强烈不同意 FDA 的结论，并计划在下周正式提出争议。
Ataluren 旨在治疗由无义突变的 DMD 基因引起的杜氏肌营养不良（DMD）。上个月 FDA 顾问小组一次会议之后得出结论，虽然这种药物可能会起作用，但公司必须进行更多的工作来证明这一点。监管机构遵循了顾问小组的建议。
FDA 机构内的科学家也形成了类似的结论，表示 PTC 公司没有证明其产品是有效的。该公司将数据进行人为区分，试图选取积极的结果，这使整个数据集不可信。
PTC 公司股价在 9 月 26 日初步审查结果发布后下跌了近 14% 至 16.81 美元，10 月 25 日新的消息过后其股价下跌至 15.20 美元，随后回升 4% 截至中午交易时间为 16.80 美元。
