FDA 拒绝批准 PTC 杜氏肌营养不良症药物 ataluren

2017-10-27 09:11 来源:丁香园 作者:flixchim
字体大小
- | +

2017 年 10 月 25 日,PTC Therapeutics 表示,其治疗杜氏肌营养不良症的试验药物 ataluren 没有通过美国食品和药物管理局的批准,FDA 指出需要额外的临床试验来证明药物的作用。PTC 公司强烈不同意 FDA 的结论,并计划在下周正式提出争议。

Ataluren 旨在治疗由无义突变的 DMD 基因引起的杜氏肌营养不良(DMD)。上个月 FDA 顾问小组一次会议之后得出结论,虽然这种药物可能会起作用,但公司必须进行更多的工作来证明这一点。监管机构遵循了顾问小组的建议。

FDA 机构内的科学家也形成了类似的结论,表示 PTC 公司没有证明其产品是有效的。该公司将数据进行人为区分,试图选取积极的结果,这使整个数据集不可信。

PTC 公司股价在 9 月 26 日初步审查结果发布后下跌了近 14% 至 16.81 美元,10 月 25 日新的消息过后其股价下跌至 15.20 美元,随后回升 4% 截至中午交易时间为 16.80 美元。

查看信源地址

编辑: 冯志华

版权声明

本网站所有注明“来源:丁香园”的文字、图片和音视频资料,版权均属于丁香园所有,非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:丁香园”。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。

网友评论