安斯泰来公布 Gilteritinib 用于复发或难治性急性髓性白血病的 1/2 期 CHRYSALIS 试验更新数据。CHRYSALIS 评价了 Gilteritinib 的安全性、耐受性及抗白血病活性，这款药物是一种口服用药的 FLT3/AXL 抑制剂。
Gilteritinib 已证明对 FLT3 内部串联重复（ITD）及酪氨酸激酶结构域（TKD）有抑制活性，ITD 与 TKD 是两种常见形式的 FLT3 突变，这种突变可以在三分之一的急性髓性白血病患者中观察到。
此次更新的这项 1/2 研究分析包括 169 名有 FLT3 突变的患者，他们以至少 80 mg 剂量 Gilteritinib 进行了治疗。不管既往治疗史如何，这款药物证明有 53% 的总缓解率。此外，在有 FLT3-ITD 突变的患者中观察到有 56% 的总缓解率，而在此次研究之前使用酪氨酸激酶抑制剂治疗过的患者中，观察到有 48% 的总缓解率。
受试者的平均总生存期大约为 31 周。在 10% 以上的安全性人群中报道有治疗相关副作用，包括腹泻、疲劳及 AST 升高。3 级以上 QTc 延迟在 3% 的受试者中有报道。
Gilteritinib 与补救性化疗相对比的 ADMIRAL 研究已经启动
「我们生活在一个个性化医疗及靶向治疗的时代，然而对更加有效的髓性白血病治疗药物仍有明显的需求，特别是对于那些有明显特征 FLT3 分子缺陷的患者，」安斯泰来执行医学总监、医学博士 Bahceci 称。「以 FLT3-ITD 和 FLT3-TKD 突变及 AXL 作为靶点，可潜在帮助避免出现目前 FLT3-ITD 抑制剂所观察到的获得性药物抵抗，并可以增加治疗持续时间。」
最近，安斯泰来宣布 ADMIRAL 试验中第一位受试者已经开始用药，这项研究是一项随机的 3 期注册研究，其旨在复发、难治性髓性白血病患者中对 Gilteritinib 与补救性化疗进行对比。这项试验的主要终点是总生存期。
