在美国奥兰多举行的美国血液学会会议公布了几种血液疾病基因疗法的最新试验，但试验结果有喜有忧。葛兰素史克报道了其基因疗法一项试验的阳性结果，其基因疗法用于 Wiskott-Aldrich 综合征（WAS），这是一种罕见的遗传性疾病，该疾病可导致免疫缺陷及癌症等并发症。
干细胞移植是 WAS 最有效的治疗，但干细胞移植与潜在危及生命的并发症相关，特别是缺乏相匹配捐献者的情况。葛兰素史克的试验有 8 名 WAS 受试者参与，所有这些受试者在平均 3.3 年的随访之后仍然存活。在两年多的随访期内，与接受治疗之前相比，6 名受试者在接受治疗后其严重感染率及出血事件经历了明显降低。
在这项成功试验之前，葛兰素史克已成为第一家提交基因疗法上市申请的制药巨头，该公司在 5 月份提交了其 GSK2696273 候选疗法用于腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷综合征（ADA-SCID）的上市申请。葛兰素史克表示，该公司希望在两年内提交用于 WAS 的候选疗法的上市申请。
与此同时，来自美国国家过敏症及传染病研究所（NIAID）及美国圣裘德儿童研究医院的研究人员，在美国血液学会会议上给出了一种基因疗法的更新数据，该疗法用于另一种免疫缺陷综合征-X 染色体连锁重度联合免疫缺陷病（SCID-X1）。
SCID-X1 起因于 IL2RG 基因的一种突变，IL2RG 基因负责描述一种蛋白的详细信息，而该蛋白对充分发挥免疫功能是至关重要的。该团队对获得的拥有功能性拷贝 ILR2 G 的干细胞进行改良，并证明新的基因存在于免疫细胞中。这种疗法导致年龄较大的（青少年及成年）SCID-X1 患者恢复抗体的产生，而这些患者先前对干细胞移植及目前治疗选择已经无效。
然而， Bluebird Bio 却传人令人失望的消息，该公司报道了其 LentiGlobin BB305 基因疗法试验不同的结果，该疗法用于严重β-地中海贫血贫血，这是一种遗传性疾病，它可导致严重的贫血及器官损伤。
这种疗法旨在恢复功能性血红蛋白的产生，在严重β-地中海贫血患者中，血红蛋白受到损坏。从依赖输血的严重β-地中海贫血患者中获得干细胞，然后对其改良，使其含有健康的基因，然后再输注到患者体内，而在此之前患者要进行一次高剂量的化疗，以破坏地中海贫血产生的血液细胞。
Bluebird Bio 表示，该公司目前正计划将其试验分割成几个患者子集，试图确定为什么一些患者有响应，而另外一些患者没有响应。「患有这种严重血液疾病的患者除了依靠终生的输血或干细胞移植外，可能没有其它治疗选择，」美国血液学会在一份声明中如是称。「对于这些患者，试验性基因疗法在改善患者结局，甚或治愈这种有严重预后的疾病方面已证明有良好的前景。」
