Raptor 制药公司表示,计划推进其脑功能障碍用药的研发阶段,尽管该药物在之前的试验中没有表现出有统计学意义的结果,但仍然将继续进行用于申请注册审批的研究。
药物 RP103 正在被用于评估对亨廷顿氏病患者的疗效,这是一种神经变性的遗传性疾病,可影响肌肉的协调,并导致智力衰退和行为类症状。36 个月的研究数据显示,该药物与安慰剂相比总运动评分降低。总运动评分是量化亨廷顿氏病的严重程度的一个评级系统。Raptor 在 10 日表示,虽然研究结果没有统计学显著性,但 RP103 组总运动评分达 25% 的治疗效果被认为是「在临床上有意义的」。
该公司表示,目前尚无被批准的可延缓疾病进展的药物。截至 9 日收盘公司的股价已跌至今年以来近 47 个百分点达到 5.60 美元。