FDA于12月14日批准了ponatinib，属于三代酪氨酸激酶抑制剂，治疗两种耐药的白血病。经批准的适应症包括慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（ALL）成年患者。
FDA强调ponatinib的批准比官方截止日期提前3个月。批准基于上周美国血液学会的年度会议上公布的II期临床试验结果。
该临床实验有449名患者，对每日口服ponatinib的细胞遗传学和血液学反应率从33%到70%不等，取决于疾病亚型。药物毒性通常较轻，除了几例患者发生了严重的胰腺炎。这种药物避开最常见的一种导致酪氨酸激酶抑制剂耐受的突变，T315I突变阻断了目前三种批准的药物imatinib、dasatinib和nilotinib的作用。
Ponatinib被认为是费城染色体的抑制剂，因为它能有效阻断由费城染色体产生的原始和所有突变形式的蛋白。患者在该试验之前，对其他酪氨酸激酶抑制剂包括dasatinib和nilotinib抵抗或耐受。但是FDA在宣布批准时并没有说，患者不应该接受ponatinib作为一线治疗方法。在治疗CML慢性和急性期患者中反应率最高，从50%到70%不等。而爆发期的CML患者或费城染色体阳性的ALL患者，反应率在33%到35%之间。常见的副作用是皮疹、皮肤干燥、腹痛、头痛和便秘，在大约40%的患者中出现，大多数情况下症状很轻微。然而，FDA称，这种药物的标签将包括一个关于血液凝块和肝毒性的黑框警告。
“Iclusig的批准是很重要的，因为它为其他药物不反应的CML患者提供了治疗选择，特别是那些携带T315I突变患者几乎没有选择治疗的余地，”FDA血液学和肿瘤学产品办公室药物评价与研究中心主任Richard Pazdur，在一份声明中称。Ponatinib基于FDA加速批准程序而批准，这就要求Ariad制药公司进行更多的试验来确认产品的益处和安全。该机构没有指出需要何种形式的研究。Ponatinib将由Ariad制药出售。
