美国生物制药公司 Chimerix 在披露其抗病毒药物 Brincidofovir 的一项后期研究未达到其目标后,该公司市值一下蒸发四分之三。这款药物在经历干细胞移植的患者中用于治疗巨细胞病毒感染,以使骨髓重新填充,该药物的 3 期试验在移植手术 24 小时后,未能显示对感染有明显的降低。
然而,Chimerix 表示该公司决定继续推进这款药物的开发,称公司认为这款核苷酸类似物仍有一条可行的前进道路。Brincidofovir 在 SUPPRESS 研究的头 10 周似乎防止了患者感染,研究中这款药物以口服给药,每天用药一次,研究的头 10 周该药物优于安慰剂。
然而,治疗停止后,Brincidofovir 治疗组有较高的感染水平,这也否定了其早期的受益。Brincidofovir 治疗组的患者与对照组相比,死亡率也显示升高,但据 Chimerix 称,这种死亡率升高没有统计学意义。
Chimerix 在一份声明中表示,初步的建议是,该药物令人失望的表现与得到证实的移植物抗宿主病(GVHD)有关,即移植后免疫细胞开始攻击患者。这些情况导致 Brincidofovir 治疗组与对照组相比,要使用明显更多的糖皮质激素。
「移植物抗宿主病与糖皮质激素的使用,对于抗病毒治疗中止后发生的后期巨细胞病毒感染是风险因素,」Chimerix 如是称。该公司目前计划与 FDA 及其它监管机构讨论这些数据,为了继续 Brincidofovir 项目,该公司称已想出最好的方法,但在这款药物其它两项涉及肾脏移植的试验中,其患者招募目前已停止。
该公司表示正继续开展这款药物用于腺病毒和天花治疗的临床试验,以及在其它需要新型化合物的人群中用于 DNA 病毒感染。这款药物还被测试用于埃博拉病毒。尽管该公司充满勇气,但很显然的是,这项试验的失败对其是一个巨大打击,因为一些分析师已经预测,Brincidofovir 获批后可能会达到 20 亿美元的年销售峰值。
Brincidofocvir 在干细胞移植细胞试验中的失败,可能为安斯泰来与 Vical 带来了机会,这两家公司正在开发一种基于 DNA 的疫苗 ASP0113,以在干细胞移植中用于对抗巨细胞病毒感染。