Baxalta 与 CTI 生物制药完成它们骨髓纤维化候选药物 Pacritinib 在美国上市申请的滚动提交，现在两家公司又为该药物瞄准了加速批准。Pacritinib 是一款口服的激酶抑制剂，其以 JAK2、FLT3 RAK1 和 CSF1R 为作用靶点，如果获得批准，该药物将在慢性恶性骨疾病领域直接同 Incyte 和诺华快速增长的 JAK2 抑制剂鲁索替尼相竞争。
诺华发布的 2015 年 Jakafi 在美国前 9 个月的销售额为 2.91 亿美元，与上一年同期相比上涨约 50%，而 Incyte 报告的该药物在美国的销售为 4.91 亿美元，增长 67%。Baxalta 和 CTI 正寻求批准该药物用于血小板计数不超过 5 万（血小板减少症）的中高风险骨髓纤维化患者，这一人群目前尚无 FDA 批准的治疗选择。
大约 18% 的骨髓纤维化患者在确诊时有血小板减少症，但据美国梅奥诊所的数据，在治疗一年后，低血小板计数通常会在大约三分之一的患者中观察到。此外，三分之二的患者会在 12 个月内出现红细胞计数降低，因此 45% 的患者需要输血。
虽然 JAK1/2 抑制剂可促使细胞计数降低，但据 CTI 的首席执行官 Bianco 称，Pacritinib 对其它靶点的活性意味着它不太倾向于有这种作用。对于 Jakafi 与其它 JAK2 抑制剂，为了保持血小板及红细胞计数在控制范围内，其剂量通常需要降低。
PERSIST-1 试验形成了上报资料滚动提交的基础，在这项试验中，Pacritinib 达到了主要目标，即与可供使用的最好疗法（不包括与 Jakafi 头对头的对比）相比，脾脏体积更可能达到临床有意义的 35% 或更大程度的降低。
第二项试验 PERSIST-2 包括以 Jakafi 治疗的患者，但这项试验的数据尚未获得，因为它刚刚完成患者招募。「我们认为，如果我们初步的申请获得受理，并在加速批准程序下获得批准，那 PERSIST-2 试验可以作为一项批准后的验证性试验，」Bianco 如是称。
与此同时，诺华与 CTI 也计划在更广泛的患者人群中对 Pacritinib 进行测试，包括既往已使用 Jakafi 治疗的患者及使用诺华/Incyte 药物鲁索替尼剂量降低的患者。Baxalta 在 2013 年的一项总值达 2.72 亿美元的交易中，从 CTI 许可获得 Pacritinib 的权利。
