美国 FDA 受理 Venetoclax 的新药申请，并授予其优先审评资格，该药物用于慢性淋巴细胞白血病治疗，适用于既往至少接受过一种治疗的患者，包括那些 17p 缺失的患者。
Venetoclax 是一种小分子 BCL-2 蛋白抑制剂，该药物由罗氏与艾伯维共同开发。人们认为，阻断 BCL-2 可以恢复能够告诉细胞（包括癌细胞）自我毁灭的信号传导系统。在某些血液肿瘤中，BCL-2 蛋白与耐药性的发生相关，这种蛋白在淋巴细胞白血病中有表达。Venetoclax 于 2015 年 4 月还被 FDA 授予突破性治疗药物资格，用于既往有过治疗的有 17p 缺失的（复发或难治性）慢性淋巴细胞白血病患者治疗。
此次 Venetoclax 的新药申请资料在某种程度上基于 2 期 M13-982 研究的数据。M13-982 在复发、难治性或既往未治疗的有 17p 缺失的慢性淋巴细胞白血病患者中，对 Venetoclax 的有效性与安全性进行了评价。
这项研究达到了其主要终点，在使用 Venetoclax 治疗的 107 名复发或难治性慢性淋巴细胞白血病患者中，独立审查委员会评价的总缓解率达到 79.4%。此外，7.5% 的患者达到骨髓血球计数有或无完全恢复的完全缓解。
慢性淋巴细胞白血病治疗的一种潜在新方法
「Venetoclax 是一种治疗这种难治型慢性淋巴细胞白血病的新方法，」罗氏全球产品开发总监兼首席医疗官、医学博士 Horning 称。「我们期望与艾伯维及卫生当局一起将这种首创型药物带给需要更多选择的患者。」
艾伯维首席科学官兼研发执行副总裁、医学博士 Severino 补充称：「患者一直是我们首要考虑的，我们加快我们的努力，将首个 BCL-2 抑制剂药物 Venetoclax 带给需要新治疗药物的慢性淋巴细胞白血病患者，包括那些通常预后较差的 17p 缺失患者。」
优先审评资格被授予那些 FDA 认为在疾病治疗、预防或诊断中潜在提供明显改善的药物。突破性治疗药物资格旨在加快用于治疗严重或危及生命疾病药物的开发与审评，并确保人们尽快通过 FDA 批准获取到这些药物。这款药物在欧洲的上市许可申请已被欧洲药品管理局受理。
