英国国家卫生保健优化研究所(NICE)发布草案指南,不推荐 Praluent(Alirocumab,赛诺菲/再生元)作为一种治疗选择,用于原发性高胆固醇血症(杂合子家族性及非家族性)及混合的血脂异常。该草案指南未推荐 Alirocumab 单药或与降脂治疗药物合并用药在那些调脂治疗药物已不能充分降低胆固醇水平的成年患者中,用于原发性高胆固醇血症或混合的血脂异常。
Alirocumab 是一种抗体,它以特定蛋白 PCSK9 为靶点。PCSK9 可降低肝脏上某些受体的数量,而这些受体可将 LDL 胆固醇从血液中移除。通过阻止 PCSK9 工作的能力,使更多的受体可用来将血液中的 LDL 胆固醇去除,从而降低 LDL 胆固醇水平。
NICE 担心的是 Alirocumab 尚未与依折麦布+他汀类药物合并用药进行对比
在评论该草案指南时,NICE 卫生技术评价中心主任 MBE 教授称:「委员会认为,Alirocumab 与安慰剂、依折麦布或他汀类药物相比,在降低 LDL-c 水平方面具有临床有效性。然而让人担心的是,Alirocumab 在大规模非家族性高胆固醇血症患者人群中,尚未与依折麦布+他汀类药物的合并用药进行对比。」
「该委员会还指出,试验不能对重要的心血管结局提供强大的信息。他们认为,尽管推测 Alirocumab 会减少心血管事件是合理的,但减少心血管事件的程度不明确。」
「该委员会进一步指出,对增量成本效益比的大多数合乎经济效益的分析结果超出正常范围,认为将该药物纳入 NHS 是不划算的。鉴于这些担忧,委员会认为对高胆固醇血症患者来说,将 Alirocumab 纳入 NHS 可能不是一个成本效益好的应用。」顾问委员中有制药公司、专业医疗团队及公众成员,他们可以在 2016 年 2 月 29 日前对初步临床指南进行评论。