FDA 拒绝 Vertex 制药旗下囊性纤维化治疗药物 Kalydeco 的扩展应用申请。美国 FDA 在一封完全回应函中表示，在能够批准 Kalydeco（ivacaftor）用于囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）基因有 23 种遗传突变之一的 2 岁或 2 岁以上囊性纤维化患者之前，它需要额外的数据。
FDA 指出，基于临床前数据及 2a 期临床试验的这项上市许可申请，不能以其目前的资料批准这项申请。这一消息对 Vertex 制药提升其 Kalydeco 销售的热情是一次打击，这款产品是该公司目前最畅销产品，其去年的销售额达到 6.32 亿美元，与上一年度相比增长逾三分之一。Vertex 制药先前曾预测，随着该公司在囊性纤维化领域建立持续的业务，这款药物在 2016 年的销售有望达到 6.7 亿美元-6.9 亿美元。
新标签的批准将可能为 Kalydeco 增加大约 1500 名额外的合适美国患者，这款药物目前获批用于 2 岁或以上年龄，并有 10 种不同突变之一的患者，这类患者在美国大约有 2000 人，全球有 4000 人。
「我们这次提交申请的目的是打算尽快将 Kalydeco 带给我们认为可能会从这款药物受益的囊性纤维化患者，」Vertex 首席医学官 Chodakewitz 称。「我们对这一决定感到失望，我们期望与 FDA 对下一步的工作进行讨论，以将 Kalydeco 带给有这些残余功能突变的囊性纤维化患者，」他补充称。
虽然 Vertex 制药 2016 年的计划肯定是一次挫折，但该公司将会从其后续的囊性纤维化复方药物 Orkambi(ivacaftor 和 lumacaftor) 的强劲业绩得到安慰，该药物去年第四季度的销售额超过 Kalydeco，达到 2.2 亿美元，尽管这款药物于去年 7 月份只在美国获得批准。
分析师预测，Orkambi 可能会成为一款年销售额达 50 亿美元的产品，因为该药物目录价格为 25.9 万美元/年，这一预测也得到了加强，2015 年底大约有 4500 名患者已开始使用这款复方药物进行治疗。Kalydeco 是进入市场并能够解决这一疾病背后遗传功能障碍的首款药物，而非像其它现有治疗药物那样仅能缓解症状。
