据 Pharmatimes 于 2018 年 10 月 15 日报道，Santhera 公司表示欧洲药品管理局的孤儿药品委员会现已就其实验性囊性纤维化药物 POL6014 授予孤儿药认证给予了积极意见，这意味着 POL6014 很可能在未来 30 天内获得孤儿药称号，并将帮助该公司在其进一步的开发过程中得到监管和财务方面激励。
欧洲药品管理局的孤儿药品委员认可 POL6014 能够满足「囊性纤维化患者的需求」，以及「POL6014 这种新型的治疗方法对于患者的必要性」，Santhera 首席医疗官兼发展主管 Nygren 表示。
POL6014 是 Santhera 从 Polyphor 获得授权的人类中性粒细胞弹性蛋白酶（hNE），是具有创新意义且有效的选择性抑制剂，目前正在进入用于治疗囊性纤维化的 1·期和 2 期临床开发阶段。
该公司表示，由健康志愿者参与的首次应用于人体的临床 1 期研究，以及由囊性纤维化患者参与的考察安全性和耐受性的临床 I 期研究都已经成功完成，并指出该药物「耐受性良好，并且显示出在动物模型中被证明过的弹性蛋白酶强抑制的证据。」
囊性纤维化是一种罕见的肺部疾病，在欧洲影响约 35000 人。患者体内高水平的弹性蛋白酶可导致对肺微环境的结构，细胞和可溶性组分的损害，因此这一指标与疾病严重性密切相关，这通常采用功能性肺参数测量得到。
